Emerging Therapies - 21/02/18

Doi : 10.1016/j.hoc.2017.11.002

Amaliris Guerra, PhD ^a, Khaled M. Musallam, MD, PhD ^b, Ali T. Taher, MD, PhD, FRCP ^c, Stefano Rivella, PhD ^a,^d,^⁎
^a Department of Pediatrics, Division of Hematology, Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP), Philadelphia, PA, USA
^b International Network of Hematology, 31-33 High Holborn, London WC1V 6AX, UK
^c Department of Internal Medicine, American University of Beirut Medical Center, PO Box: 11-0236, Cairo Street, Hamra, Raid E Solh, Beirut 1107 2020, Lebanon
^d Cell and Molecular Biology Graduate Group (CAMB), University of Pennsylvania, 421 Curie Boulevard/6064 160 Biomedical Research Building (BRB) 2/3, Philadelphia, PA 19104-6064, USA

^∗Corresponding author. 3615 Civic Center Boulevard, Philadelphia, PA 19104.3615 Civic Center BlvdPhiladelphiaPA19104

Résumé

At present, the only definitive cure for β-thalassemia is a bone marrow transplant (BMT); however, HLA–blood-matched donors are scarcely available. Current therapies undergoing clinical investigation with most potential for therapeutic benefit are the β-globin gene transfer of patient-specific hematopoietic stem cells followed by autologous BMT. Other emerging therapies deliver exogenous regulators of several key modulators of erythropoiesis or iron homeostasis. This review focuses on current approaches for the treatment of hemoglobinopathies caused by disruptions of β-globin.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Keywords : β-Thalassemia, β-Globin, Gene transfer, Hemichromes, New therapies, Trap ligands

Plan

Key points

Introduction

Emerging therapies in clinical trials

Innovative therapies in preclinical stages

Novel tools for drug development and therapy discover

Discussion

Conflict-of-interest statement: K.M. Musallam received honoraria from Novartis, Celgene, and CRISPR Therapeutics. A.T. Taher received honoraria and research support from Novartis and Celgene. S. Rivella is a member of scientific advisory board of Ionis Pharmaceuticals. S. Rivella has received grants from Ionis and NIH. A. Gonzalez declares no conflict of interest. Work related to this article was funded by grants from the NIH-NIDDK- R01 DK095112 and R01 DK090554 (S. Rivella).

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Vol 32 - N° 2

P. 343-352 - avril 2018 Retour au numéro

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Gene Therapy and Genome Editing
Farid Boulad, Jorge Mansilla-Soto, Annalisa Cabriolu, Isabelle Rivière, Michel Sadelain

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Emerging Therapies - 21/02/18

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