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Randomized clinical trials and observational studies in the assessment of drug safety - 04/05/18

Essais cliniques randomisés et études observationnelles dans l’évaluation de la sécurité des médicaments

Doi : 10.1016/j.respe.2018.03.133 
J. Sawchik a, , J. Hamdani a, M. Vanhaeverbeek b
a Federal Agency for Medicines and Health Products, place Victor-Horta-40/40, 1060 Brussels, Belgium 
b Groupe d’épistémologie appliquée et de clinique rationnelle, hôpital Vésale, CHU de Charleroi, 6110 Montigny-le-Tilleul, Belgium 

Corresponding author.

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Abstract

Randomized clinical trials are considered as the preferred design to assess the potential causal relationships between drugs or other medical interventions and intended effects. For this reason, randomized clinical trials are generally the basis of development programs in the life cycle of drugs and the cornerstone of evidence-based medicine. Instead, randomized clinical trials are not the design of choice for the detection and assessment of rare, delayed and/or unexpected effects related to drug safety. Moreover, the highly homogeneous populations resulting from restrictive eligibility criteria make randomized clinical trials inappropriate to describe comprehensively the safety profile of drugs. In that context, observational studies have a key added value when evaluating the benefit-risk balance of the drugs. However, observational studies are more prone to bias than randomized clinical trials and they have to be designed, conducted and reported judiciously. In this article, we discuss the strengths and limitations of randomized clinical trials and of observational studies, more particularly regarding their contribution to the knowledge of medicines’ safety profile. In addition, we present general recommendations for the sensible use of observational data.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Résumé

Les essais cliniques randomisés sont considérés comme le modèle préféré pour évaluer les relations causales potentielles entre médicaments ou d’autres interventions médicales et les effets attendus. Pour cette raison, les essais cliniques randomisés sont généralement la base des programmes de développement dans le cycle de vie des médicaments et la pierre angulaire de la médecine fondée sur les preuves. Cependant, les essais cliniques randomisés ne constituent pas le modèle de choix pour la détection et l’évaluation des effets inattendus liés à la sécurité des médicaments. De plus, les populations très homogènes résultant de critères d’éligibilité restrictifs rendent les essais cliniques randomisés inappropriés pour décrire de façon exhaustive le profil de sécurité des médicaments. Dans ce contexte, les études observationnelles ont une valeur ajoutée majeure lors de l’évaluation du rapport bénéfice-risque des médicaments. Cependant, les études observationnelles sont plus sujettes aux biais que les essais cliniques randomisés et elles doivent être conçues, menées et rapportées très judicieusement. Dans cet article, nous discutons les points forts et les limites des essais cliniques randomisés et des études observationnelles, plus particulièrement eu égard à leur contribution à la connaissance du profil de sécurité des médicaments. En outre, nous exposons des recommandations pour une utilisation rationnelle des données observationnelles.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Keywords : Epidemiological methods, Evidence-based medicine, Observational studies, Randomized controlled trials, Risk-benefit assessment

Mots clés : Méthodes épidémiologiques, Médecine fondée sur les preuves, Études observationnelles, Essais cliniques randomisés, Bénéfice-risque


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Vol 66 - N° 3

P. 217-225 - mai 2018 Retour au numéro
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