L’utilisation de l’éculizumab, bloqueur du composant 5 du complément, a transformé la prise en charge du syndrome hémolytique urémique atypique (SHUa). Néanmoins, plusieurs études suggèrent que l’amélioration de la fonction rénale au décours d’un épisode de SHUa traité par éculizumab est moindre après transplantation rénale. Le risque de récidive est en grande partie déterminé par la présence d’anomalies acquises ou génétiques de la voie alterne du complément. Cette double observation a conduit, en 2012, le groupe d’étude français du SHUa à recommander l’utilisation prophylactique de l’éculizumab pour les patients à haut risque de récidive. Cette étude vise à évaluer cette stratégie cinq ans plus tard.

Une étude nationale, rétrospective, multicentrique, auprès de 32 centres français de transplantation rénale a été réalisée. Les critères d’inclusion comportaient 1–une étude immunogénétique complète du complément pour un diagnostic de SHUa, 2–au moins une transplantation rénale à l’âge adulte avec suivi complet.

Au total, 216 transplantations rénales, réalisées chez 162 patients, provenant de 30 centres, ont été incluses dans l’étude. L’étude immunogénétique a identifié une anomalie chez 117 des 162 patients (72 %), incluant 55, 19, 20, et 8 porteurs de variants pathogènes dans les gènes CFH, CFI, C3/CFB et MCP, respectivement. Sur les 216 transplantations, 55 avaient été précédées d’une récidive sur un transplant antérieur. L’éculizumab et la plasmathérapie seule ont été utilisés de manière prophylactique pour respectivement 52 et 26 transplantations. Le taux de récidive de SHUa était très significativement diminué chez les patients traités par éculizumab, en comparaison de plasmaphérèse seule ou de l’absence de prophylaxie (p<0,0001). En analyse multivariée, la survenue d’un rejet et la présence d’anomalies du complément étaient associées à un risque indépendant de récidive alors que la prophylaxie par éculizumab était protectrice (p<0,0001). Concernant la survie rénale, la survenue d’une récidive et la prophylaxie par éculizumab étaient respectivement associées à un risque augmenté et diminué de perte du greffon. Lors des 164 transplantations sans prophylaxie par éculizumab, une récidive du SHUa est survenue pour 88 d’entre elles (54 %). L’éculizumab et la plasmathérapie seule ont été utilisés de manière curative pour respectivement 27 et 51 cas. La survie du greffon était significativement meilleure chez les patients traités par éculizumab.

Cette très large étude multicentrique française établit le bénéfice de l’éculizumab prophylactique en termes de survie du greffon rénal, y compris pour les patients à haut risque de récidive.