L’objectif de cette revue est de présenter les possibilités de recherche clinique à partir des registres, en se basant sur des exemples tirés du registre français REIN (Réseau Epidémiologique et Information en Néphrologie) : en plus d’un intérêt certain dans la planification, l’observation et l’aide à la décision et l’étude des inégalités sociales et territoriales d’accès aux soins, les registres peuvent également permettre des études de comparaison entre les structures mais aussi et surtout la relation cause à effet. Si l’essai randomisé contrôlé est idéal méthodologiquement pour explorer la causalité, il reste néanmoins complexe à mettre en œuvre, avec une applicabilité en pratique quotidienne difficile notamment du fait d’un suivi très rapproché et de patients très sélectionnés. À l’inverse, les études observationnelles permettent d’avoir un grand nombre de patients, avec un focus possible sur des sous-groupes à risque, de manière relativement rapide et peu coûteuse.

Dans le futur, l’accès facilité aux données de santé permettra de compléter les informations déjà recueillies dans le registre, par exemple les causes d’hospitalisation, les médicaments dispensés, les coûts des soins en ville, la génétique... Les bases de données seront donc de plus en plus riches. Pour réunir les avantages mutuels des registres et des essais randomisés, on peut imaginer de mettre en place des essais randomisés nichés dans les registres, ce qui coûtera moins cher et sera plus proche de la réalité, avec donc des conclusions plus facilement généralisables ; cependant, de nombreux enjeux restent à définir, et surtout les enjeux éthiques et de confidentialité de ces « méga-données »...

The objective of this review is to illustrate the interests of registries in terms of clinical research, using practical examples from the French REIN registry. In addition to their interest in terms of observation and decision-making for public health, registries may also be used to compare structures, and to evaluate causality in clinical research. Indeed, even though randomized controlled trials are the gold standard to assess causality, they may be difficult to perform, with an applicability in daily life that remains to be demonstrated since patients are highly selected patients with a very close follow-up. In contrast, observational studies from registries have other advantages, and notably high number of patients, low cost, relatively rapid research, focus on specific sub-groups.

In the future, data mining with an implementation of a huge number of data for patients (hospitalization data, genetics, ambulatory care, etc.) will dramatically improve the databases. We may even imagine running RCTs directly in registries, with lower costs and patients closer to reality. However, many challenges remain to be solved, and notably the ethical issues of confidentiality and protection of patients in these “mega-databases”.

Cet article fait partie du numéro supplément Innovations en Néphrologie réalisé avec le soutien institutionnel de Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma.