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Orphan drug clinical development - 16/04/20

Doi : 10.1016/j.therap.2020.02.004 
Olivier Blin a, b, , Marie-Noelle Lefebvre a, b, Olivier Rascol c, Joëlle Micallef a
a Service de pharmacologie clinique et pharmacovigilance, Aix Marseille Univ, AP–HM, INSERM, Inst Neurosci Syst, 13005 Marseille, France 
b Orphandev–FCRIN, INSERM, 13005 Marseille, France 
c Services de pharmacologie clinique et neurosciences, centre d’investigation clinique CIC 1436, NS-Park/FCRIN network, NeuroToul COEN center, université de Toulouse UPS, CHU de Toulouse, INSERM, 31000 Toulouse, France 

Corresponding author. Service de pharmacologie clinique, CHU Timone, 254, rue Saint-Pierre, 13005 Marseille, France.Service de pharmacologie clinique, CHU Timone254, rue Saint-PierreMarseille13005France

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Summary

Clinical development for orphan drugs is extremely demanding but fascinating. There is no single aspect that is really specific to it but instead it gathers most of the hurdles: design, outcomes, recruitment, ethics, cost, probability and predictability for success. To overcome these difficulties, there has to be a great collaboration between academic centers, small and large pharma companies, patients’ representatives as well as health authorities to provide support and innovative approaches. The ultimate goal is to give access to patients with unmet medical needs to drugs with a favorable benefit-risk ratio. We review and discuss here the pillars for a successful clinical development for orphan drugs.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Keywords : Rare diseases, Orphan drugs, Market authorization, Clinical trial, Patient


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Vol 75 - N° 2

P. 141-147 - avril 2020 Retour au numéro
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  • Orphan drug designation in Europe: A booster for the research and development of drugs in rare diseases
  • Joëlle Micallef, Olivier Blin
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  • A methodological framework for drug development in rare diseases. The CRESim program: Epilogue and perspectives
  • Patrice Nony, Behrouz Kassai, Catherine Cornu, for the CRESim, Epi-CRESim research groups

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