La macrochéilite granulomateuse peut être isolée ou associée au syndrome de Melkersson–Rosenthal ou à des maladies systémiques (maladie de Crohn, sarcoïdose). L’évolution est chronique entrecoupée de poussées inflammatoires. Bien que la corticothérapie, intra-lésionnelle ou systémique, soit efficace à court terme, son utilisation au long cours ne peut être préconisée. Il existe très peu de données sur l’efficacité des traitements systémiques. Notre objectif était d’évaluer rétrospectivement l’efficacité des traitements systémiques sur les macrochéilites granulomateuses primaires ou secondaires.

Nous avons inclus les patients ayant une macrochéilite granulomateuse, toutes étiologies confondues, traitée par au moins un traitement systémique par les praticiens du réseau GEMUB (Groupe d’études de la muqueuse buccale) entre 1995 et 2019. L’efficacité était évaluée rétrospectivement à partir du dossier médical et classée en « réponse complète », « réponse partielle » et « absence de réponse » ; le délai et la durée de réponses étaient également collectées.

Parmi les 61 patients inclus, la macrochéilite correspondait à une forme idiopathique de Miescher (n=38 ; 62,3 %), à un syndrome de Melkersson–Rosenthal (n=9 ; 14,7 %), à une maladie de Crohn (n=10 ; 16,5 %) ou une sarcoïdose (n=4 ; 6,5 %). Les patients avaient été traités par une ligne (n=23 ; 37,7 %), deux lignes (n=19 ; 31,2 %), ≥trois lignes (n=19 ; 31,2 %) de traitements systémiques, correspondant à 136 séquences thérapeutiques évaluables (durée médiane de traitement 6 mois), réparties en 33 modalités de traitements (monothérapies, n=17 ; traitements combinés, n=16). La durée médiane de réponse était de 7 mois. Toutes étiologies confondues, les monothérapies par doxycycline, clofazimine, hydroxychloroquine, corticoïdes, dapsone, colchicine, infliximab, adalimumab permettaient des réponses (partielles ou complètes) dans plus de 50 % des cas. Seuls la clofazimine, la colchicine et les corticoïdes oraux permettaient des réponses complètes dans plus de 30 % des cas. En cas de macrochéilite de Miescher, seule la clofazimine, l’infliximab et la doxycycline permettaient des réponses complètes dans plus de 30 % des cas. L’effectif des patients traités pour les autres étiologies était faible, mais les traitements par doxycycline, clofazimine, corticostéroïdes et adalimumab étaient les plus fréquemment efficaces.

Il s’agit de la plus grande série décrivant l’efficacité des traitements systémiques dans cette pathologie rare. Bien que de nombreuses molécules permettent une réponse partielle ou complète, celle-ci était en général de courte durée, motivant plusieurs lignes thérapeutiques successives. La clofazimine, les anti-TNF alpha, la doxycycline, le thalidomide, la colchicine ainsi que les corticoides oraux étaient les traitements les plus efficaces.