Le tolvaptan (JINARC®) est le premier traitement de la polykystose rénale autosomique dominante (PKRAD) dont la Commission de la Transparence (HAS) a défini les critères d’éligibilité en 2015.

Crée en 2010, la cohorte GENKYST comprend 3200 patients dans 28 centres sur 13 départements du Grand Ouest Français.

Nous rapportons les résultats en vie réelle des patients Genkyst traités par tolvaptan suivis prospectivement depuis l’initiation du traitement. Pour chacun des patients, la pente du DFG en fonction du nombre de mois est calculée par régression linéaire, avant traitement puis après début du traitement.

108 patients ont été traités dans 17 centres : âge moyen 47 ans, DFG moyen 55ml/min. 89 % des patients traités étaient porteurs d’une mutation de PKD1. Le volume total rénal moyen était de 1422ml/m (405 à 4643) : 96 % des patients avaient un score de la Mayo Clinic>1C et 70 % un score PRO-PKD >3. La titration a été hebdomadaire (25 %) ou mensuelle (56 %) et 72 % des patients ont pu atteindre et conserver la dose de 90-30mg avec une durée moyenne de traitement de 22 mois. Au total, 30 % des patients ont du stopper le tolvaptan dont la moitié pour les effets aquarétiques. Trois cas d’augmentation importante des transaminases ont été rapportés, spontanément résolutifs à l’arrêt du traitement. La perte moyenne de DFG était de 5,16ml/min/an avant traitement et passe à 3,48ml/min/an après traitement. En régression linéaire la moyenne des pentes par patient est significativement différente avant et après traitement (p=0,031).

Les indications de traitement ont été globalement conformes aux indications de la HAS. Le traitement par tolvaptan en dehors de protocoles cliniques montre une tolérance plus faible (30 % d’arrêt). Pour la première fois, nous montrons une efficacité en vie réelle en comparant les données avant et après traitement.