Les PPGM sont des tumeurs très rares (<1/10⁶) pour lesquels il n’y a pas de standard thérapeutique validé. Nous rapportons ici les résultats de la 1^ère étude académique randomisée évaluant le Sunitinib.

Patients ayant un PPGM en progression selon RECIST, randomisés 1/1 entre Sunitinib 37,5mg/j et placebo, stratifiés sur le statut SDH B et la ligne de traitement. Le critère de jugement principal était la survie sans progression (PFS) à 12 mois (RECIST1.1, relecture centralisée). Avec une puissance de 90 % et un risque alpha à 10 %, l’inclusion de 74 patients était nécessaire pour détecter une amélioration de la PFS de 20 (groupe placebo) à 40 %.

78 patients ont été recrutés (âge médian, 53 ans ; 59 % d’hommes). Principales caractéristiques : primitifs surrénaliens/PGL, 50 % chacune ; 32 % de SDHx muté, 71 % sécrétant, 60 % de traitement antérieur. 39 patients ont été randomisés dans chaque bras. Le critère d’évaluation principal a été atteint : la PFS à 12 mois était de 35,9 % (sunitinib) contre 18,9 % (placebo ; La PFS médiane était de 8,9 (95CI : 5,5-12,7) contre 3,6 mois (3,1-6,1). Les raisons de l’arrêt du médicament étaient effets indésriables/progression tumorale chez 14 %/64 % (sunitinib) et 0 %/86 % (placebo).

Cette première étude randomisée dans le domaine des PPGM fournit le niveau de preuve le plus élevé jamais atteint dans ce cancer très rare. Le sunitinib devient l’option de première intention chez les patients atteints de PPGM en progression.