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A possibly new autoinflammatory disease due to compound heterozygous phosphomevalonate kinase gene mutation - 15/01/23

Doi : 10.1016/j.jbspin.2022.105490 
Çisem Yıldız a, Deniz Gezgin Yıldırım a, Asli Inci b, Leyla Tümer b, Filiz Basak Cengiz Ergin b, Emine Nur Sunar Sunar Yayla a, Pelin Esmeray Şenol a, Nihal Karaçayır a, Ödül Eğritaş Gürkan c, Ilyas Okur b, Fatih S. Ezgü b, Sevcan A. Bakkaloğlu a, ⁎
a Department of Pediatric Rheumatology, Gazi University Faculty of Medicine, Ankara 06560, Turkey 
b Department of Pediatric Metabolism and Nutrition, Gazi University Faculty of Medicine, Ankara, Turkey 
c Department of Pediatric Gastroenterology and Hepatology, Gazi University Faculty of Medicine, Ankara, Turkey 

⁎Corresponding author.

Highlights

•
This is the first report of a pediatric patient, presenting with HIDS-like findings such as fever attacks with diarrhea, abdominal pain, polyarthritis, skin rash, and inflammatory bowel disease without any mutations in the MVK gene but with a compound heterozygous mutation in the phosphomevalonate kinase gene in the mevalonate pathway.
•
For patients presenting with symptoms raising suspicion in terms of MKD, it is recommended to study all mevalonate pathway enzymes, even if there is no mutation in the MVK gene.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Summary

Background

Mevalonate kinase (MVK) plays a role in cholesterol and non-sterol isoprenoid biosynthesis and its deficiency-related diseases are caused by bi-allelic pathogenic mutations in the MVK gene, (MVK), which leads to rare hereditary autoinflammatory diseases. The disease may manifest different clinical phenotypes depending on the degree of the deficiency in the enzyme activity. The complete deficiency of the enzyme activity results in the severe metabolic disease called mevalonic aciduria, while a partial deficiency results in a broad spectrum of clinical presentations called hyper-immunoglobulin D syndrome (HIDS). Serum immunoglobulin (Ig) D and urine mevalonic acid levels may be increased during inflammatory attacks of HIDS.

Case Presentation

Herein, for the first time in the literature, we present a 6-year-old male patient who suffered from recurrent episodes of fever, polyarthritis, skin rash, diarrhea, abdominal pain, and inflammatory bowel disease-like manifestations with elevated levels of serum IgD, and urine mevalonic acid. Eventually we detected compound heterozygous mutations in the phosphomevalonate kinase (PMVK) gene coding the second enzyme after mevalonate kinase in the mevalonate pathway.

Conclusion

For patients presenting with HIDS-like findings, disease exacerbations and persistent chronic inflammation, and having high urinary mevalonic acid and serum IgD levels, raising suspicion in terms of MVK deficiency (MVKD), it is recommended to study all mevalonate pathway enzymes, even if there is no mutation in the MVK gene. It should be kept in mind that novel mutations might be seen such as PMVK gene.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Keywords : Phosphomevalonate kinase mutation, Hereditary autoinflammatory diseases, Inflammatory bowel disease, Arthritis


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