S'abonner

Management of amyotrophic lateral sclerosis in clinical practice: Results of the expert consensus using the Delphi methodology - 02/12/23

Doi : 10.1016/j.neurol.2023.07.011 
J. Cassereau a, , E. Bernard b, c, S. Genestet d, M. Chebbah e, S. Le Clanche e, A. Verschueren f, P. Couratier g
a Service de neurologie, CRC-SLA d’Angers, CHU d’Angers, 4, rue Larrey, 49933 Angers, France 
b Centre SLA de Lyon, hôpital neurologique P. Wertheimer, hospices civils de Lyon, université de Lyon, 59, boulevard Pinel, 69677 Bron cedex, France 
c Institut NeuroMyoGène, faculté de médecine Rockefeller, CNRS UMR5310, INSERM U1217, université Claude-Bernard Lyon I, 8, avenue Rockefeller, 69373 Lyon cedex 08, France 
d Explorations fonctionnelles neurologiques, CRC SLA et maladies du motoneurone, hôpital Cavale-Blanche, CHRU de Brest, boulevard Tanguy-Prigent, 29609 Brest, France 
e Public Health Expertise, département affaires médicales, 10, boulevard de Sébastopol, 75004 Paris, France 
f Centre de référence pour les maladies neuromusculaires et la SLA, hôpital de la Timone, CHU de Marseille, Marseille, France 
g Neurosciences tête, cou et os, service de neurologie, centre référence maladies rares SLA & autres maladies du neurone moteur, hôpital Dupuytren 1, CHU de Limoges, 2, avenue Martin-Luther-King, 87000 Limoges, France 

Corresponding author.

Highlights

The Gold Coast criteria are used in clinical practice to establish ALS diagnosis.
The revised El Escorial criteria are used in trials to characterize ALS patients.
The ALSFRS-R scale is used to routinely assess patients’ functional impairment.
The panel members would support the earliest management of patients.
AMX0035 would be prescribed in association to riluzole according to results from Centaur trial or if phase Phoenix confirms the results of Centaur trial.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Abstract

Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a rare disease characterized by a progressive and irreversible degeneration of upper and lower motor neurons leading to death. In France, limited data exist describing the criteria used in clinical practice for diagnosis and follow-up, and how novel therapies may fit in. The objective of this Delphi panel was to obtain an overview of current French practices in ALS diagnosis, management, and follow-up by determining the scales and criteria used in clinical practice outside of clinical trials, as well as the place of a future treatment like AMX0035, acting on endoplasmic reticulum (ER) stress and mitochondrial dysfunction, in the current therapeutic strategies. A questionnaire was administered to 24 ALS healthcare providers practicing in ALS centers in France. Two rounds of remote voting were organized, before proposition of final consensus statements. Consensus was considered reached when at least 66% of the voters agreed. Consensus were obtained to define the new Gold Coast criteria as the ones used in clinical practice to establish the diagnosis of ALS, thus replacing the revised El Escorial criteria, considered too complex and now mainly used to characterize the patient populations to be included in clinical trials. The clinical factors considered to establish ALS diagnosis are mainly the demonstration of progression of the motor deficit and elimination of differential diagnoses. The ALSFRS-R scale is used in daily clinical practice to assess patient's functional impairment in terms of number of points lost, with the bulbar, respiratory, and fine motor subscores being the most important to evaluate independently. A critical medical need was identified regarding the provision of new therapeutic alternatives in ALS. The panel members would support the earliest management of patients. In this landscape, based on data from a very encouraging phase II (Centaur trial), AMX0035 represents a new tool of choice in current treatment strategies for all patients for whom experts are confident in the diagnosis of ALS, in combination with riluzole. These results will need to be confirmed by the ongoing phase III trial (Phoenix trial).

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Keywords : Amyotrophic lateral sclerosis, Delphi panel, Expert consensus, Gold Coast criteria, ALS clinical practice, AMX0035

Abbreviations : ALS, ER, PB, SC, FILSLAN, UMN, LMN, ALSFRS-R, MITOS, BMI, CGI, ENMG


Plan


© 2023  Elsevier Masson SAS. Tous droits réservés.
Ajouter à ma bibliothèque Retirer de ma bibliothèque Imprimer
Export

    Export citations

  • Fichier

  • Contenu

Vol 179 - N° 10

P. 1134-1144 - décembre 2023 Retour au numéro
Article précédent Article précédent
  • French validation of the Quality of life in Essential Tremor Questionnaire (QUEST) and the Essential Tremor Embarrassment Assessment (ETEA)
  • A. Marques, I. Rieu, B. Pereira, G. Castelnovo, F. Fluchère, C. Laurencin, B. Degos, A. Poujois, A. Kreisler, S. Sangla, M. Tir, I. Benatru, G. Blanchet-Fourcade, D. Guehl, D. Gayraud, L. Tatu, C. Tranchant, M. Simonetta-Moreau, F. Durif
| Article suivant Article suivant
  • The missing link in the study of group B Coxsackievirus encephalitis
  • E. Akade, M. Bahadoram

Bienvenue sur EM-consulte, la référence des professionnels de santé.
L’accès au texte intégral de cet article nécessite un abonnement.

Déjà abonné à cette revue ?

Mon compte


Plateformes Elsevier Masson

Déclaration CNIL

EM-CONSULTE.COM est déclaré à la CNIL, déclaration n° 1286925.

En application de la loi nº78-17 du 6 janvier 1978 relative à l'informatique, aux fichiers et aux libertés, vous disposez des droits d'opposition (art.26 de la loi), d'accès (art.34 à 38 de la loi), et de rectification (art.36 de la loi) des données vous concernant. Ainsi, vous pouvez exiger que soient rectifiées, complétées, clarifiées, mises à jour ou effacées les informations vous concernant qui sont inexactes, incomplètes, équivoques, périmées ou dont la collecte ou l'utilisation ou la conservation est interdite.
Les informations personnelles concernant les visiteurs de notre site, y compris leur identité, sont confidentielles.
Le responsable du site s'engage sur l'honneur à respecter les conditions légales de confidentialité applicables en France et à ne pas divulguer ces informations à des tiers.


Tout le contenu de ce site: Copyright © 2025 Elsevier, ses concédants de licence et ses contributeurs. Tout les droits sont réservés, y compris ceux relatifs à l'exploration de textes et de données, a la formation en IA et aux technologies similaires. Pour tout contenu en libre accès, les conditions de licence Creative Commons s'appliquent.