Le purpura thrombopénique immunologique (PTI) est une pathologie auto-immune avec une évolution vers la chronicité dans 70 % des cas à l’âge adulte. Son risque de saignement et l’impact sur la qualité de vie, amènent à recourir aux thérapeutiques de 2^e ligne, après la corticothérapie. La dapsone est un sulfamide utilisé pour ses propriétés immunomodulatrices dans le PTI. Un des mécanismes d’action est la diversion phagocytaire, entraînant une hémolyse qui conduit à l’erythrophagocytose par le système réticulo-endothélial empêchant la séquestration et la destruction des plaquettes. Peu de données sont disponibles concernant son utilisation dans le PTI, lié aux faibles effectifs dans les études. L’objectif est d’évaluer l’efficacité et la tolérance de ce traitement dans le PTI.

Analyse rétrospective menée dans 3 centres hospitaliers permettant d’inclure 139 patients. Six patients ont été exclus pour cause de données manquantes. Les PTI pédiatriques (n=5) et PTI secondaires (n=17) étaient inclus. Une réponse à la dapsone était définie selon les recommandations internationales (plaquettes≥30 G/L à 2 reprises). La réponse était complète (RC) en cas de plaquettes≥100 G/L et partielle (RP) entre 30 et 100 G/L. Les patients étaient non répondeurs (NR) si plaquettes<30 G/L ou impossibilité de diminuer un traitement associé du PTI. L’évaluation de la réponse était réalisée à 1, 3, 6 et 12 mois.

Au total, 139 patients ont été inclus. L’âge médian à l’introduction de la dapsone était de 54ans (34–71) avec 57,6 % de femmes. Il y avait 17,3 % des patients avec une hémopathie associée sans différence entre les deux groupes (p=0,6604). L’introduction de la dapsone se faisait lors de la phase chronique du PTI pour 48,9 % et pour 10,8 % à la phase aiguë. Il n’y avait pas de différence significative entre les deux groupes concernant les données épidémiologiques. 23 patients étaient splénectomisés, majoritairement dans le groupe NR (82,6 % ; p<0,0002). Au total, 75 patients présentaient une réponse à la dapsone (54 %) dont 57,3 % une RC. 50 patients ont reçu comme dernière ligne thérapeutique la dapsone, cela représentait 36 % des patients et 66,7 % des répondeurs. 24 patients ont arrêté le traitement pour rémission et 3 patients ont rechuté à l’arrêt du traitement, nécessitant la reprise de la dapsone ou un changement de ligne thérapeutique. 25,9 % des patients n’avaient aucun traitement lors de l’introduction de la dapsone, 59,7 % d’entre eux avaient une corticothérapie associée, principalement parce qu’il s’agissait d’une rechute du PTI. La dose moyenne de daspone utilisée était de 87,22mg. 5 patients ont reçu une dose maximale de 200mg. La durée médiane de suivie était de 28 mois (11–77) pour les patients répondeurs. Les patients NR recevaient plus de lignes thérapeutiques avant l’introduction de la dapsone. 64,75 % des patients ne recevaient aucune ligne de traitement antérieures (hors corticoïdes et immunoglobulines), parmis eux 61,1 % étaient dans le groupe répondeur (p=0,0321). 33,8 % des patients ont présenté un effet indésirable (EI) : hématologiques (38 %), cutanés (32 %), digestifs (32 %), neurologiques (17 %) et réactions d’hypersensibilité (21,3 %). Pas de différence significative entre les groupes répondeurs et NR concernant le nombre et le type d’EI. 25,5 % des EI étaient considérés comme majeurs. Aucun décès en lien avec le traitement n’a été rapporté. Le traitement a été arrêté pour intolérance dans 21,6 % des cas.

Avec 139 patients, il s’agit à notre connaissance de la plus grosse analyse concernant l’utilisation de la dapsone dans le PTI. La dernière grosse étude était celle de Colella et al., en 2021 sur 122 patients. L’efficacité de la dapsone rapportée dans les études variaient de 45,5 % à 66 %, ce qui semble cohérent avec nos données. La littérature fait état d’EI en lien avec la daspone allant de 11 à 33 %. 33,8 % des patients ont présenté un EI, seulement 21,6 % ont interrompu le traitement pour intolérance. La dapsone a pu être arrêtée chez 32 % des patients répondeurs avec une prédominance dans le groupe RC. Un arrêt du traitement semble possible en particulier pour les patients ayant obtenu une RC, avec faible taux de rechute. Traitement peu onéreux avec un réel enjeu pharmacoéconomique. La tolérance pourrait être améliorée en débutant le traitement à plus faible posologie (50 voire 25mg) avec augmentation progressive, afin de trouver la plus faible dose efficace.

La dapsone demeure un traitement intéressant pour une population ciblée de patients avec un PTI peu sévère et ayant reçu peu de traitements antérieurs. Sa connaissance par le praticien et le patient est primordiale afin de limiter les arrêts précoces de traitement.