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Immunotherapy with ex vivo–expanded donor-derived NK cells after haploidentical HSCT in pediatric patients with AML: a phase I pilot study - 28/08/25

Doi : 10.1016/j.retram.2025.103534 
Tahereh Rostami a, , Mohammad Ahmadvand b, Bahram Chahardoli b, Mohammad Reza Rostami c, Mojtaba Azari a, Morteza Azari a, Azadeh Kiumarsi d, , Ghasem Janbabaei a
a Hematologic Malignancies Research Center, Research Institute for Oncology, Hematology and Cell Therapy, Tehran University of Medical Sciences, Tehran, Iran 
b Cell Therapy and Hematopoietic Stem Cell Transplantation Research Center, Research Institute for Oncology, Hematology and Cell Therapy, Tehran University of Medical Sciences, Tehran, Iran 
c Hematology, Oncology and Stem Cell Transplantation Research Center, Research Institute for Oncology, Hematology and Cell Therapy, Tehran University of Medical Sciences, Tehran, Iran 
d Department of Pediatrics, School of Medicine, Children’s Medical Center, Tehran University of Medical Sciences, Tehran, Iran 

Corresponding author at: Hematologic Malignancies Research Center, Research Institute for Oncology, Hematology and Cell Therapy, Tehran University of Medical Sciences, Tehran, Iran. Hematologic Malignancies Research Center Research Institute for Oncology Hematology and Cell Therapy Tehran University of Medical Sciences Tehran Iran ⁎⁎ Corresponding author at: Department of Pediatrics, School of Medicine, Children’s Medical Center, Tehran University of Medical Sciences, Tehran, Iran. Department of Pediatrics School of Medicine Children’s Medical Center Tehran University of Medical Sciences Tehran Iran

Highlights

NK cell therapy has shown potential as a relapse-prevention strategy in high-risk patients with AML undergoing haploidentical HSCT.
No infusion-related toxicities were observed in our study, supporting the safety of adoptive NK cell therapy after haploidentical HSCT in pediatric patients with AML.
The results of our study support further trials to optimize timing, dosing, and donor selection (e.g., KIR-HLA mismatch analysis) for NK cell therapy after haploidentical HSCT in high-risk pediatric AML.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Abstract

Background

Post-transplant relapse remains a considerable challenge for achieving successful outcomes in pediatric patients with acute myeloid leukemia (AML) receiving haploidentical hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). Adoptive immune cell therapy strategies utilizing highly purified donor-derived natural killer (NK) cells have been extensively explored in various transplantation settings, demonstrating promise in preventing disease recurrence, especially in pediatric AML patients.

Methods

Five pediatric and adolescent patients with high-risk AML were included in this pilot study and received haploidentical HSCT. On day 7 post-HSCT, all the patients received a single infusion of interleukin (IL)-2 stimulated ex vivo-expanded haploidentical NK cells (1 × 10 6 /kg CD56+ cells of patient body weight).

Results

All the patients tolerated the administration of NK cells without any adverse events during or after the infusion. Relapse occurred in two patients, both within the first 100 days post-transplantation, while three patients remained alive and disease-free one year post-transplantation.

Conclusion

This pilot study demonstrated that the activation, expansion, and infusion of NK cells from readily available haploidentical donors in pediatric and adolescent patients with high-risk AML after HSCT is safe and feasible.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Keywords : Haploidentical hematopoietic stem cell transplantation, Acute myeloid leukemia, Natural killer cell therapy, Pediatrics, Relapse


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Vol 73 - N° 4

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