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Predicting response to inhaled corticosteroid maintenance therapy in patients with chronic obstructive pulmonary disease using machine learning models - 22/10/25

Doi : 10.1016/j.rmed.2025.108378 
Shan-Chieh Wu a, b, 1, Chih-Ying Wu a, 1, Jung-Yien Chien c, Yaa-Hui Dong d, e, Fang-Ju Lin a, f, g,
a Graduate Institute of Clinical Pharmacy, College of Medicine, National Taiwan University, Taipei, Taiwan 
b Department of Pharmacy, Hualien Tzu Chi Hospital, Buddhist Tzu Chi Medical Foundation, Hualien, Taiwan 
c Department of Internal Medicine, National Taiwan University Hospital, Taipei, Taiwan 
d Department of Pharmacy, College of Pharmaceutical Sciences, National Yang Ming Chiao Tung University, Taipei, Taiwan 
e Institute of Public Health, School of Medicine, National Yang Ming Chiao Tung University, Taipei, Taiwan 
f School of Pharmacy, College of Medicine, National Taiwan University, Taipei, Taiwan 
g Department of Pharmacy, National Taiwan University Cancer Center, Taipei, Taiwan 

Corresponding author. Graduate Institute of Clinical Pharmacy & School of Pharmacy, College of Medicine, National Taiwan University, No. 33, Linsen S. Rd, Taipei, 100025, Taiwan.Graduate Institute of Clinical Pharmacy & School of PharmacyCollege of MedicineNational Taiwan UniversityNo. 33, Linsen S. RdTaipei100025Taiwan

Abstract

Background

Blood eosinophil count and exacerbation history are established predictors of inhaled corticosteroid (ICS) effectiveness in chronic obstructive pulmonary disease (COPD). However, treatment responsiveness is heterogeneous and influenced by additional clinical characteristics. This study aimed to develop a machine learning-based prediction model to identify predictors of response to ICS in COPD patients.

Methods

Using a nationwide administrative database linked with individual laboratory results, we identified COPD patients initiating ICS between 2015 and 2019. Patients were stratified into low- and high-exacerbation-risk groups based on prior exacerbation frequency. Prediction models for favorable ICS response were developed using logistic regression, lasso regression, and extreme gradient boosting (XGBoost). Model performance was assessed by receiver operating characteristic (ROC) curves and calibration plots. Key predictors were identified using Shapley Additive exPlanations.

Results

Among 23,587 ICS-naïve patients, favorable ICS response rates were 73.7 % in the low-risk group and 59.1 % in the high-risk group. XGBoost model outperformed other models in discriminative ability, achieving an area under the ROC curve of 0.72 (95 % CI, 0.70–0.74) for the low-risk group and 0.67 (95 % CI, 0.64–0.70) for the high-risk group in the validation dataset. Younger age, male sex, comorbid asthma, and lower prior use of COPD-related medications were significant predictors of ICS response. The relationship between prior exacerbations on ICS response varied between risk groups. Elevated blood eosinophil levels demonstrated relatively limited predictive ability.

Conclusions

Machine learning identified potential predictors of ICS response in COPD patients, which may inform future efforts to enhance personalized treatment strategies based on risk profile.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Highlights

ICS response in COPD is heterogeneous, not fully explained by eosinophils and exacerbation history.
Machine learning found younger age, male sex, asthma, lower COPD medication use, and exacerbation history predict response.
This study supports personalized treatment strategies for COPD patients based on risk profiles and identified predictors.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Keywords : Pulmonary Disease, Chronic Obstructive, Corticosteroids, Administration, Inhalation, Machine Learning


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