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Gerstmann–Sträussler–Scheinker syndrome neuropathology in a Creutzfeldt–Jakob disease-like phenotype patient caused by a novel 6-OPRI sequence in the PRNP gene - 27/12/25

Doi : 10.1016/j.neurol.2025.11.007 
M. Sýkora 1, 2, 3, S. Baranová 4, E. Parobková 2, 3, T. Moško 4, J. Keller 5, K. Holada 4, R. Rusina 2, 7, R. Matěj 2, 3, 6, 8,
1 Department of Neurology, Third Faculty of Medicine, Charles University and Thomayer University Hospital, Prague, Czechia 
2 Brain Bank, Third Faculty of Medicine, Charles University and Thomayer University Hospital, Prague, Czechia 
3 Department of Pathology and Molecular Medicine, Third Faculty of Medicine, Charles University and Thomayer University Hospital, Prague, Czechia 
4 Institute of Medical Microbiology, First Faculty of Medicine, Charles University, Prague, Czechia 
5 Department of Radiology, Na Homolce Hospital, Prague, Czechia 
6 Department of Pathology, First Faculty of Medicine, Charles University, and General University Hospital, Prague, Czechia 
7 Department of Neurology, Faculty of Medicine and University Hospital, Hradec Kralove, Czechia 
8 Department of Pathology, Third Faculty of Medicine, Charles University and University Hospital Kralovske Vinohrady, Prague, Czechia 

Corresponding author at: Department of Pathology and Molecular Medicine, Third Faculty of Medicine, Charles University and Thomayer University Hospital, Prague, Czechia.Department of Pathology and Molecular Medicine, Third Faculty of Medicine, Charles University and Thomayer University HospitalPragueCzechia
Sous presse. Épreuves corrigées par l'auteur. Disponible en ligne depuis le Saturday 27 December 2025

Abstract

Gerstmann–Sträussler–Scheinker syndrome is an extremely rare hereditary human prion disease caused by distinct mutations in the prion protein -encoding g ene and is frequently associated with a positive family history. The disease typically presents with progressive cerebellar symptoms such as gaze apraxia with limb ataxia and axial ataxia; thus, the diagnostic process is often challenging due to nonspecific clinical presentation. We present a case of a 73-year-old patient with no family history of dementia and cerebellar symptomatology during the course of rapidly progressing dementia. Owing to the clinical suspicion of prion disease, antemortem analysis of cerebrospinal fluid using a real-time quaking-induced conversion (RT-QuIC) assay was performed, with positive results . Postmortem histopathological examination confirmed a familiar form of human prion disease with concomitant asymptomatic tauopathy. An additional finding was a novel 6 octapeptide repeat insertion mutation in the prion gene. Familiar cases with an increasing number of repeated insertions seem to be associated with a longer overall disease course, milder clinical deterioration and often false-negative RT-QuIC results. The performance of RT-QuIC in inherited prion diseases may vary. Our case, involving a 6 octapeptide repeat insertion mutation, is particularly noteworthy due to the rapidly progressive clinical course and positive RT-QuIC results in both antemortem and postmortem tissue analyses.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Keywords : Prion disease, Gerstmann–Sträussler–Scheinker syndrome, Octapeptide repeat insertions, Real-time quaking-induced conversion


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