Le sarcome d’Ewing est une tumeur maligne agressive avec un pic d’incidence au moment de l’adolescence et chez les jeunes adultes. La prise en charge thérapeutique actuelle repose sur l’administration d’une chimiothérapie d’induction suivie d’un traitement local puis d’une chimiothérapie de consolidation. Cependant le pronostic des patients avec une maladie métastatique ou en rechute demeure sombre. Une meilleure compréhension de la biologie de ces tumeurs a permis d’identifier de nouvelles potentielles cibles thérapeutiques. Les inhibiteurs de tyrosine kinase sont actuellement évalués en combinaison avec la chimiothérapie ou en traitement d’entretien. D’autres thérapeutiques ciblées, telles que celles ciblant le transcrit EWSR1:FLI1 ou encore le cycle cellulaire, l’apoptose ou les voies de réparation de l’ADN ont fait ou font l’objet d’essais cliniques après avoir montré en général une efficacité pré-clinique. L’immunothérapie qui est aujourd’hui un outil en plein essor en cancérologie, est également en cours de développement, en particulier à travers les cellules CAR-T, CAR-NK ou TCR-T. Enfin les études ancillaires ont permis l’identification de biomarqueurs pronostiques qui continuent d’être évalués et validés et feront probablement partie intégrante de la stratification clinique des patients dans le futur.

Ewing sarcoma (ES) is an aggressive sarcoma with a peak incidence in adolescents and young adults. Current therapy involves multiagent chemotherapy and local therapy but despite intensification of treatment patients with metastases at diagnosis and recurrent disease have poor prognosis. Improved understanding of ES biology has identified novel targets with promising activity in ES patients. Tyrosine kinase inhibitors are currently being evaluated as combination and maintenance therapy. Other emerging therapies include those that target the EWSR1:FLI1 fusion oncoprotein, cell cycle, apoptotic and DNA-repair pathways. Immunotherapeutic approaches are also being investigated, particularly CAR-T and CAR-NK cell therapy. Close collaboration between clinicians and biologists has also highlighted the importance of biomarkers that are still being validated prospectively and might be incorporated into standard of care in the future.