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Adaptive trials and new designs - 12/05/26

Doi : 10.1016/j.neurol.2026.02.155 
C. Wade a, 1, S. Apap Mangion a, 1, J. Chataway a, b,
a Queen Square Multiple Sclerosis Centre, Department of Neuroinflammation, Faculty of Brain Sciences, UCL Queen Square Institute of Neurology, University College London, London, United Kingdom 
b National Institute for Health Research, Biomedical Research Centre, University College London Hospitals, London, United Kingdom 

Corresponding author .

Abstract

Neurological therapeutics are advancing rapidly, yet many neurodegenerative diseases still lack effective disease-modifying treatments, in part because traditional trial designs are ill-suited to slowly progressive, heterogeneous disorders. Adaptive methods and multi-arm approaches have improved early-phase efficiency but remain limited when used within isolated trials. Multi-arm multi-stage (MAMS) platform designs offer a more powerful solution by evaluating multiple interventions concurrently against a shared control, incorporating interim analyses to stop futile arms early, and enabling addition of new treatments and biomarkers over time within a single, continuous phase-3-capable infrastructure. Experience from oncology and infectious disease demonstrates the feasibility and impact of these platforms. Emerging neurological MAMS trials – such as MND-SMART, ACT-PD, AD-SMART and OCTOPUS in progressive multiple sclerosis – show that these designs can accelerate evaluation, reduce cost and participant burden, and remain responsive to scientific advances.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Keywords : Trial design, Multiple sclerosis


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Vol 182 - N° 5

P. 428-432 - mai 2026 Retour au numéro
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  • Target trial emulation for causal inference using observational data in neurology
  • A. Gavoille, M. Nourredine, F. Subtil, T. Kalincik, S. Vukusic
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  • The genetic architecture of multiple sclerosis in 2026: From susceptibility to disease progression
  • S. Bourguiba-Hachemi, J. Paris, P.-A. Gourraud, N. Vince

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