S’il y a lieu, pour des raisons éthiques et sous forte pression sociétale, de mettre le plus tôt possible les progrès thérapeutiques présumés à la disposition des patients, encore faut-il s’assurer qu’une plus grande rapidité des évaluations et des approbations ne leur nuira pas en les exposant à des produits d’efficacité « discutable » au regard d’effets indésirables délétères. Répondre rapidement à leurs espoirs n’autorise nullement à brûler indûment les étapes du développement ni à se satisfaire d’un niveau de preuve dégradé dans le cadre d’avis provisoires manquant de discernement et de prudence. Les processus de l’approbation accélérée aux États-Unis et de l’AMM conditionnelle en Europe constituent théoriquement un compromis acceptable entre la prise en compte de l’espoir suscité par l’annonce proclamée et médiatisée d’innovations de rupture et les exigences scientifiques nécessaires à la protection des patients qui y sont exposés. Or la pratique de ces dernières années révèle que ce compromis a pu être dévoyé au profit de « supposées innovations », de progrès infimes ou même d’absence de progrès ne justifiant certainement pas de faire courir les risques d’une balance bénéfices/risques défavorable. Les retraits du marché qui en ont découlé en témoignent. À rebours d’une situation bien établie qui veut qu’on apporte la preuve de l’efficacité clinique d’un médicament avant sa mise sur le marché, une situation concurrente est apparue : lorsqu’un candidat médicament est porteur d’espoir, on remet la démonstration de cette preuve bien après sa mise sur le marché.

Regulatory agencies are increasingly required to make market approval decisions as soon as possible on the basis of limited clinical evidence. It is however necessary to make sure that faster assessments and approvals won’t harm patients as they will be exposed to products of “questionable” efficacy with regard to harmful adverse effects. Responding to their hopes and reducing delays in access to medicines that address an unmet need does not allow in any way neither to unduly skip the developmental stages nor to be satisfied with a degraded level of evidence. The Accelerated Approval in the USA and the Conditional Marketing Authorisation in the European Union constitute theoretically an acceptable compromise between taking into account the hope raised by the proclaimed and mediatized announcement of breakthrough innovations and the scientific requirements necessary for the protection of patients thus exposed. Yet the recent years practice reveals that this compromise could have been distorted in favor of “supposed innovations”, minimal benefit or even no benefit at all. Market withdrawals attest to this. Contrary to a well-established commitment requiring a clinical proof of efficacy before a drug is allowed to enter the market, a new situation has emerged: when a drug candidate seems promising this demonstration is postponed well after it has been launched.