Background. – The existence of effective reference treatments means that the superior therapeutic efficacy of new treatments is less marked and thus more difficult to demonstrate statistically. Moreover, the potential value of a new treatment is also based on other criteria, such as costs, ease of use, non invasiveness, and immediate or long-term side effects. In this context, methodological issue becomes one of looking for equivalence or non inferiority of the new treatment in comparison with an existing, high-performance reference treatment.

Methods. – In the present work, we reexamine the statistical rational and methodological features of equivalence and noninferiority trials.

Results. – We address equivalence margin choice, hypotheses building, and the different approaches for establishing equivalence (hypothesis testing and confidence intervals). We then discuss key aspects of equivalence trial design and the important methodological quality criteria involved in performing such studies: choice of the reference treatment, subject eligibility criteria, primary endpoint, study population and the required sample size. Lastly, we consider the possibility of adopting a new analytical strategy (noninferiority/superiority).

Conclusion. – A checklist of items to include when reporting the results of randomized controlled trials (Consolidated Standards of Reporting Trials, the CONSORT recommendations) has been adapted for use in noninferiority and equivalence randomized controlled trials.

Introduction. – Dans beaucoup de pathologies, l’existence de traitements de référence efficaces fait que les bénéfices escomptés en terme d’efficacité avec de nouveaux traitements sont souvent réduits et donc la démonstration statistique de leur supériorité plus difficile. De plus, l’intérêt potentiel du nouveau traitement, outre son éventuelle efficacité thérapeutique, est fondé sur d’autres critères comme son coût, sa facilité d’utilisation, sa voie d’administration, ses effets indésirables immédiats ou à long terme. Dans ce contexte, la problématique devient celle d’une recherche de l’équivalence ou de la non-infériorité du nouveau traitement par rapport au traitement de référence déjà performant.

Méthodes. – Nous proposons dans cet article de revenir sur les particularités statistiques et méthodologiques des essais d’équivalence et de non-infériorité.

Résultats. – Nous aborderons le choix de la marge d’équivalence, la construction des hypothèses, puis les différentes approches pour conclure à l’équivalence (tests d’hypothèse et intervalle de confiance).

Conclusions. – Nous discuterons ensuite des aspects spécifiques de la conception et du suivi du protocole d’un essai d’équivalence et des critères de qualité méthodologique importants pour réaliser de telles études : choix du traitement de référence, choix des critères d’inclusion, choix du critère principal de jugement, calcul du nombre de sujets nécessaire, choix de la population d’étude. Finalement, nous aborderons la possibilité de changer de stratégie d’analyse (non-infériorité\supériorité). Une grille de recommandations pour rapporter les résultats d’un essai thérapeutique randomisé (recommandations CONSORT) a été récemment adaptée pour les essais de non-infériorité et d’équivalence.