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New Bone Formation by Allogeneic Mesenchymal Stem Cell Transplantation in a Patient with Perinatal Hypophosphatasia - 08/08/11

Doi : 10.1016/j.jpeds.2008.12.021 
Mika Tadokoro, BS a, Rie Kanai, MD b, Takeshi Taketani, MD b, Yuji Uchio, MD c, Seiji Yamaguchi, MD b, Hajime Ohgushi, MD a,
a Research Institute for Cell Engineering, National Institute of Advanced Industrial Science and Technology, Hyogo, Japan 
b Department of Pediatrics, Shimane University Faculty of Medicine, Shimane, Japan 
c Department of Orthopedics, Shimane University Faculty of Medicine, Shimane, Japan 

Reprint requests: Dr Hajime Ohgushi, Research Institute for Cell Engineering, National Institute of Advanced Industrial Science and Technology, 3-11-46 Nakoji, Hyogo 661-0974, Japan

Résumé

Mesenchymal stem cells (MSCs) can show osteogenic differentiation capability when implanted in vivo, as well as cultured in vitro; therefore we attempted to use allogeneic MSCs for an 8-month-old patient with hypophosphatasia. MSCs were obtained by culture expansion of fresh marrow from the patient's father. Some of the MSCs were further cultured under osteogenic conditions on a culture dish or porous hydroxyapatite ceramics, resulting in cultured osteoblasts and osteogenic constructs, respectively. The MSCs and osteoblasts were injected into the patient, and the constructs were implanted locally. After traditional bone marrow transplantation, the MSCs, osteoblasts, and osteogenic constructs were used for treatment and to improve the patient's respiratory condition and skeletal abnormality. The condition worsened again, and an MSC booster shot was administered. At the same time, the construct was retrieved. The respiratory condition improved, and the retrieved construct showed de novo bone derived from both donor and patient cells. We demonstrated the importance of allogeneic MSC transplantation for hypophosphatasia and the constructs as an alternative to bone fragments that provided further osteogenic capability in the patient.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Abbreviations : ALP, BAP, BMD, BMT, DPAP, FISH, HPP, LMD, MSC, PCR, PEA, TNSALP


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Vol 154 - N° 6

P. 924-930 - juin 2009 Retour au numéro
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