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Journal of Pediatrics, The

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Improved Metabolic Correction in Patients with Lysosomal Storage Disease Treated with Hematopoietic Stem Cell Transplant Compared with Enzyme Replacement Therapy - 08/08/11

Doi : 10.1016/j.jpeds.2008.11.005 
Robert F. Wynn, MD a, ⁎ , J. Ed Wraith, FRCPCH b, Jean Mercer b, Anne O'Meara, FRCPI c, Karen Tylee, BSc b, Margaret Thornley b, Heather J. Church, PhD b, Brian W. Bigger, PhD d
a Departments of Haematology and BMT, Royal Manchester Children's Hospital, Manchester, United Kingdom 
b Willink Biochemical Genetics Unit, Royal Manchester Children's Hospital, Manchester, United Kingdom 
c Department of Paediatric Oncology, Our Lady's Children's Hospital, Dublin, Ireland 
d MPS Stem Cell Research Laboratory, University of Manchester, Manchester, United Kingdom 

Reprint requests: Dr R.F. Wynn, Director, Blood and Marrow Transplant Unit, Royal Manchester Children's Hospital, Manchester, M27 4HA, UK

Résumé

We compared substrate reduction in patients with lysosomal storage disorder treated with hematopoietic stem cell transplant and found that it was significantly reduced compared with patients treated with pharmacological enzyme replacement therapy. These data might support the wider application of hematopoietic stem cell transplant in the treatment of lysosomal storage disorders.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Abbreviations : DS/CS, ERT, HSCT, LSD, MPSIH


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Vol 154 - N° 4

P. 609-611 - avril 2009 Retour au numéro
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