Propos. - La thrombocythémie essentielle (TE) est un syndrome myéloprolifératif qui pose des problèmes thérapeutiques liés aux caractéristiques propres de la maladie. En effet, cette affection n'engage que rarement le pronostic vital, mais les complications hémorragiques et surtout thrombotiques doivent être prévenues lorsque cela est possible. Or, la relative rareté de ces complications rend difficile l'évaluation de l'efficacité des traitements. De fait, bien peu d'essais cliniques randomisés ont été effectués, et les options thérapeutiques reposent souvent sur des études rétrospectives. Enfin, la toxicité potentielle des traitements utilisables, leur leucémogénicité en particulier, pose un délicat problème décisionnel chez des patients qui sont souvent assez jeunes. Nous nous proposons donc de revoir les données dont nous disposons pour esquisser une conduite à tenir la plus rationnelle possible devant le patient atteint de TE.

Actualité et points forts. - Après de nombreuses années pendant lesquelles le clinicien ne disposait que d'études rétrospectives, prospectives non randomisés ainsi que de la relation de cas cliniques isolés, deux essais thérapeutiques randomisés permettent d'éclairer plus précisément notre conduite à tenir dans le traitement de la TE. Le premier essai a permis de prouver l'efficacité de l'association hydroxyurée-aspirine dans la prévention des événements thrombotiques chez les TE à haut risque. Le second essai randomisé nous a mis en garde contre le risque de saignement accru par l'association anagrélide-aspirine, avec aussi la possibilité d'une augmentation de l'évolution vers la myélofibrose.

Perspectives et projets. - L'ouverture de nouvelles perspectives dans la prise en charge de la TE nécessitera bien entendu de mieux préciser les données acquises sur l'hydroxyurée et l'anagrélide en particulier par un suivi plus long des patients. Mais de non moindre importance est la meilleure définition des groupes à risques de thrombose (qui traiter ?) et des groupes diagnostiques qui peuvent encore être parfois confondus avec la TE, telles certaines formes particulières ou débutantes de maladie de Vaquez et de splénomégalie myéloïde.

Purpose. - Essential thrombocythemia (ET) is a myeloproliferative syndrome that rises many therapeutic problems. This affection is rarely life threatening, but hemorrhagic and thrombotic complications must be prevented when possible. The rarity of these complications makes difficult the assessment of treatment efficiency. Few randomised clinical trials were done, and treatment often rests on retrospective studies. The potential toxicity of treatments, their leukemogenicity in particular, rises a decisional problem for young patients. We propose to review available data in order to propose the most rational treatment for each patient.

Current knowledge and key points. - After numerous years when we only disposed of retrospective studies, non-randomised prospective studies or isolated case-reports, two randomised trials allows us to more precisely define ET treatment. The first trial proved the efficiency of the hydroxyurea-aspirin association in the prevention of thrombotic events in high-risk patients. The second trial signalled to our attention the increased risk of bleeding of the association anagrelide-aspirin, with also the possibility of increased appearance of myelofibrosis.

Future prospects and projects. - New perspectives in the treatment of ET will require to get more insights in the role of hydroxyurea and anagrelide in particular by longer follow-up. But not less important is a better definition of the thrombosis risks (who has to be treated?) and also of the diagnostic groups since ET can, in some particular cases, be misdiagnosed with polycythemia vera or idiopathic myelofibrosis.