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Treatment of von Hippel-Lindau retinal hemangioblastoma by the vascular endothelial growth factor receptor inhibitor SU5416 is more effective for associated macular edema than for hemangioblastomas - 26/08/11

Doi : 10.1016/S0002-9394(03)00101-6 
Jean-François Girmens, MD a, Ali Erginay a, Pascale Massin, MD a, Paul Scigalla, MD, PhD b, Alain Gaudric, MD a, , Stéphane Richard, MD, PhD c
a Service d’Ophtalmologie, Hôpital Lariboisière (J.-F.G., A.E., P.M. A.G.), Assistance Publique-Hôpitaux de Paris and Université Paris VII, Paris, France 
b Sugen Inc. (P.S.), San Francisco, California, USA 
c Génétique Oncologique (S.R.), Ecole Pratique des Hautes Etudes, UPRESS 1601 and Service d’Urologie, Hôpital Bicêtre, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Le Kremlin-Bicêtre, France 

*Inquiries to Alain Gaudric, MD, Service d’Ophtalmologie, Hôpital Lariboisière, 2 rue Ambroise Paré, and 75475 Paris cedex 10, France; fax: (+33) 01-4995-6484

Abstract

Purpose

To test the efficacy of the novel vascular endothelial growth factor (VEGF) receptor inhibitor SU5416, in a case of refractory von Hippel-Lindau (VHL) retinal hemangioblastoma (RHB).

Design

Interventional case report.

Methods

Patient included in a multicenter phase II trial. A 30-year-old woman presenting with VHL disease and multiple RHB on her only eye, refractory to conventional treatments, had decreased visual acuity due to cystoid macular edema (CME). SU5416 was administered intravenously for 7 months. Best-corrected visual acuity (BCVA) and macular thickness were measured by optical coherence tomography.

Results

Under treatment, the size of the RHB did not change, but CME improved significantly. Best-corrected visual acuity rose from 20/40 to 20/25. However, CME recurred after the end of the treatment.

Conclusion

The VEGF receptor inhibitor SU5416 failed to reduce the size of RHB but was very effective for the associated CME.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

 Paul Scigalla, MD, PhD, is employed by Sugen Inc., San Francisco, California.


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Vol 136 - N° 1

P. 194-196 - juillet 2003 Retour au numéro
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