L’isoforme 65 kDa de l’acide glutamique décarboxylase (GAD65) est un antigène majeur dans le diabète de type 1 (DT1). Cet essai a évalué si l’administration de GAD65 (hydroxyde d’alumine de la GAD, GAD-alum) peut préserver la fonction des cellules bêta chez les patients ayant un diabète de type 1 récent.

Dans les trois mois suivant le diagnostic de DT1, 334 patients âgés de 10–20 ans, ayant un peptide-C à jeun > 0.1nmol/l et des auto-anticorps sériques anti-GAD65 positifs, ont reçu soit quatre injections de GAD-alum, soit deux injections de GAD-alum puis deux injections de placebo, soit quatre injections de placebo. Le critère primaire d’évaluation était l’évolution du peptide-C après repas test (Boost), entre le jour de la première injection et la consultation 15 mois plus tard. Les critères secondaires comprenaient l’HbA1c, la dose quotidienne d’insuline, le nombre d’hypoglycémies, et le peptide-C à jeun et maximum après stimulation.

Le peptide-C après repas test a diminué de façon identique dans les trois groupes et l’objectif primaire à 15 mois n’a pas été atteint (p=0.10). L’administration de GAD-alum n’a pas eu d’effet sur la dose d’insuline, l’HbA1c, ou les hypoglycémies par comparaison avec le placebo. Les effets indésirables (mineurs) ont été similaires en intensité et en fréquence dans les trois groupes.

La GAD-alum n’a pas freiné significativement la baisse du peptide-C après un repas test et n’a pas amélioré les paramètres cliniques sur 15 mois.