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LIVER-DIRECTED GENE THERAPY - 21/09/12

Doi : 10.1016/S0025-7125(05)70486-7 
Frederick A. Nunes, MD, Steven E. Raper, MD
Division of Gastroenterology (FAN), the Department of Surgery (SER), and the Institute for Human Gene Therapy (FAN, SER), University of Pennslyvania School of Medicine, Philadelphia, Pennsylvania 

Résumé

Gene therapy represents a promising new modality for the treatment of inherited and acquired liver diseases. Genetic material is transferred into the patient's liver and serves as a template for the cells to produce a known gene product. Developments in gene delivery technology and progress in understanding of the molecular mechanisms of many liver diseases have led to novel strategies for gene therapy of liver diseases.

Somatic gene therapy is currently accepted as the most practical approach to gene therapy. Somatic cells are all the cells that make up the organs and tissues of an individual except the reproductive cells in the gonads. In contrast, germ line gene therapy is the insertion of a gene into the fertilized egg or spermatogonia so that every cell acquires the new gene and can transmit it to future generations. Although germ line transfer has proved successful in animal models,7 significant practical and ethical obstacles limit its application in humans. This article outlines advances in gene delivery technology and illustrates potential applications of somatic gene therapy.

Le texte complet de cet article est disponible en PDF.

Plan


 Address reprint requests to Frederick A. Nunes, MD, Institute for Human Gene Therapy, Wistar Institute, Room 201, 36th and Spruce Streets, Philadelphia, PA 19104, email: [email protected]
This work was supported by Grant No. 47757 from the National Institutes of Health.


© 1996  W. B. Saunders Company. Publié par Elsevier Masson SAS. Tous droits réservés.
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Vol 80 - N° 5

P. 1201-1213 - septembre 1996 Retour au numéro
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