L'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) concerne environ 3,3 millions d'enfants dans le monde, très majoritairement infectés par le VIH de type 1 (VIH-1), mais seulement une minorité d'entre eux vivent dans les pays industrialisés (1500 environ en France). Dans ces derniers, l'accessibilité et la fiabilité des tests de dépistage, le développement des multithérapies antirétrovirales, la pratique de la césarienne programmée en cas de mauvais contrôle de l'infection de la mère et la contre-indication à l'allaitement maternel ont permis de diminuer drastiquement le taux de transmission mère-enfant du virus à moins de 1 %. Par ailleurs, chez les enfants infectés, le développement de formes pédiatriques des antiviraux et d'études cliniques et pharmacocinétiques de ces traitements ont fait quasiment disparaître la morbidité et la mortalité liées au déficit immunitaire induit par le virus. Notamment, la mise en place d'une multithérapie antivirale très précoce chez l'ensemble des nourrissons a permis d'éviter l'apparition de sida précoces avec encéphalopathie qui survient spontanément chez 15 à 20 % des nouveau-nés infectés par le VIH. Tout l'enjeu des prochaines années sera l'évaluation de la tolérance à moyen et long termes de ces traitements antiviraux chez les enfants, qu'ils y aient été exposés in utero ou après la naissance. Dans les pays du Sud, l'objectif à court terme est d'améliorer le dépistage de l'infection à VIH chez les femmes en âge de procréer, l'accessibilité des femmes infectées aux programmes de prévention de la transmission mère-enfant du virus ainsi que l'optimisation des stratégies thérapeutiques adaptées à l'enfant.