Le purpura thrombopénique immunologique (PTI) est une maladie auto-immune caractérisée par une diminution du chiffre de plaquettes circulantes entraînant une majoration du risque hémorragique. Une minorité d’enfants porteurs de PTI chronique (évolution>1 an) nécessite une intervention thérapeutique afin de prévenir une hémorragie sévère, notamment intracérébrale. Les thérapeutiques utilisées sont alors les immunoglobulines, les corticoïdes, la splénectomie ou les immunosuppresseurs. Les agonistes du récepteur de la thrombopoïétine (ARTPO) se singularisent par un mode d’action radicalement différent en stimulant, de façon dose-dépendante, la production plaquettaire, et leur efficacité a conduit à reconsidérer le mécanisme partiellement « central » des PTI. Deux ARTPO sont commercialisés en France depuis 2009 et 2010 pour le PTI chronique réfractaire de l’adulte mais aucun n’a d’autorisation de mise sur le marché (AMM) chez l’enfant : le romiplostim (Nplate^®) administré par voie sous-cutanée et hebdomadaire, et l’eltrombopag (Revolade^®) administré quotidiennement per os. Cette revue décrit les enjeux, le rationnel et les conditions d’utilisation de ces nouvelles thérapeutiques dans le PTI de l’enfant. En l’absence d’AMM, la prescription est encadrée par une recommandation temporaire d’utilisation (RTU), et les paramètres d’efficacité et de tolérance sont enregistrés par le Centre de référence national des cytopénies auto-immunes de l’enfant (CEREVANCE).

Immune thrombocytopenia (ITP) is an autoimmune disorder characterized by a low circulating platelets count associated with the risk of haemorragy. A minority of children with chronic ITP (evolution>1 year) require therapeutic intervention to prevent the occurrence of severe haemorrhages including intracerebral haemorrhages. Therapeutic approaches used for chronic childhood ITP are intravenous immunoglobulins, corticosteroids, splenectomy and immunosuppressive therapies. Thrombopoietin receptor agonists (ARTPO) act in a radically different way by stimulating, in a dose-dependant manner, the platelets production and their efficiency led to reconsider the partially “central” mechanism of ITP. Two ARTPO are available in France since 2009 and 2010 for chronic refractory ITP in adults, but none has a marketing authorization (AMM) in children. Romiplostim (Nplate^®) is given weekly by subcutaneous route whereas eltrombopag (Revolade^®) is given daily and orally. This review describes the challenges, the rational and the conditions of use of these new molecules in childhood ITP. In the absence of market approval, the prescription relies on “recommandations temporaires d’utilisation” (RTU) and efficacy and tolerance must be registered by the “Centre de référence national des cytopénies auto-immunes de l’enfant (CEREVANCE)”.