Les progrès effectués en oncologie pédiatrique lors des 30 dernières années ont permis d’obtenir des taux de guérison de l’ordre de 70 à 80 %. Ces progrès sont le fruit essentiellement d’une optimisation des protocoles de chimiothérapie cytotoxique utilisée à doses conventionnelles et à haute dose, ainsi que d’une amélioration des techniques relatives au traitement local. La plupart des nouveaux traitements actuellement en cours de développement sont à base de molécules « ciblées », qui sont dirigées vers de multiples anomalies exprimées par les cellules cancéreuses comme certains facteurs de croissance et leurs récepteurs, des inducteurs de la prolifération cellulaire, des facteurs impliqués dans la réparation de dommages à l’ADN, dans l’induction de la mort cellulaire, l’invasion du microenvironnement, ou encore l’angiogenèse. Ils sont largement utilisés chez les patients adultes depuis près d’une dizaine d’années, et commencent à être de plus en plus employés chez l’enfant. L’objectif de cette revue est donc de faire le point sur les principales indications actuelles de ces nouvelles molécules ciblées en oncologie pédiatrique et d’évoquer les nouvelles pistes en cours de développement.

Progresses performed in pediatric oncology during the last 30 years allowed to obtain about 70 to 80% healing rates. These progresses are the result of the optimization of the cytotoxic chemotherapies protocols used at standard and high doses, as well as the improvement of the local treatment. Most of the new anticancer treatments currently in developmental stage are based on targeted therapies, acting against numerous tumor cell abnormalities, like growth factors et their receptors, cell proliferation-inducing factors, molecules involved in DNA repair, cell death inducers, tumor invasion and angiogenesis. They are widely used in adult patients since 10 years and they are being more and more employed in children with cancer. The aim of this article is to review the main indications of these new targeted drugs in pediatric oncology and the new developments of these drugs.