La prise en charge des manifestations hémorragiques sévères au cours du purpura thrombopénique immunologique, repose sur les corticoïdes et les immunoglobulines intraveineuses polyvalentes. En l’absence de réponse à cette première ligne ou d’emblée en cas de mise en jeu du pronostic vital, les transfusions fractionnées de plaquettes et le traitement par la vinblastine sont associées aux traitements précédents. Il n’existe pas de données sur l’intérêt de l’utilisation des agonistes du récepteur de la thrombopoïétine dans cette situation. Nous rapportons des données préliminaires concernant l’utilisation du romiplostim d’emblée à la dose maximale de 10μg/kg en cas d’urgence hémorragique.

Depuis 2013, la stratégie de prise en charge en urgence d’un patient avec un chiffre de plaquettes inférieur à 30 G/L, un score hémorragique de Khellaf supérieur à 8 [1Khellaf M., Michel M., Schaeffer A., Bierling P., Goodie B. Assessment of a therapeutic strategy for adults with severe autoimmune thrombocytopenic purpura based on a bleeding score rather than platelet count. Haematologica 2005 ;  90 : 829-832

Cliccare qui per andare alla sezione Riferimenti], et un échec des traitements par les corticoïdes et les immunoglobulines intraveineuses polyvalentes, était d’introduire un traitement par le romiplostim en l’absence d’efficacité de la vinblastine ou d’emblée en association, en cas de mise en jeu du pronostic vital. Le romiplostim était administré à la dose maximale de 10μg/kg. Les données cliniques, biologiques, et évolutives des patients suivis au sein du centre de référence ont été recueillies rétrospectivement de façon standardisée. La réponse au traitement était définie par l’obtention d’un nombre de plaquettes supérieur à 30 G/L et l’absence de critères d’échec clinique (hémorragie). La réponse complète était définie par un nombre de plaquettes supérieur à 150 G/L.

Dix patients (5 femmes, 5 hommes) d’âge médian 55ans (22–92) ont été inclus. Le purpura thrombopénique immunologique était primaire (n=8) ou associé à un lupus systémique (n=2). La médiane du score hémorragique de Khellaf était de 16,5 (9–24) dont 4 hémorragies intracrâniennes, 2 ménométrorragies et 1 hématurie macroscopique avec déglobulisation, 1 hémopéritoine postopératoire. L’épisode hémorragique était 8 fois inaugural du purpura thrombopénique immunologique. Le nombre médian de plaquettes était de 2 G/L (0–4). Tous les patients ont reçu une corticothérapie à 1mg/kg/j associée à des bolus de méthylprednisolone dans 8 cas, et des immunoglobulines intraveineuses polyvalentes (dose médiane : 2g/kg). Cinq patients ont reçu une transfusion de plaquettes. Tous les patients ont reçu une injection intraveineuse de 8mg de vinblastine. Un patient a reçu une perfusion d’1g de rituximab le même jour que l’injection de romiplostim. Un autre patient a reçu de façon concomitante un traitement par l’hydroxychloroquine. Le romiplostim à la posologie de 10μg/kg était introduit en médiane 10jours (7–31 j) après le début de la prise en charge du purpura thrombopénique immunologique, en raison de l’absence de réponse au traitement de première ligne. À 7 jours de l’injection de romiplostim, une réponse complète était obtenue chez 8 patients (dont 4 avec un nombre de plaquettes supérieur à 450 G/L) et 2 patients étaient en échec. Le romiplostim a été poursuivi chez 3 des 8 patients répondeurs initiaux, qui ont maintenu une réponse complète. Cinq patients n’ont reçu qu’une dose, 3 ont maintenu une réponse complète à distance (M3), et 2 ont eu une rechute à j14 et j28, avec des manifestations hémorragiques sévères. Une patiente âgée de 51 ans, alitée pour un hématome musculaire, a été atteinte d’une embolie pulmonaire compliquant une thrombose veineuse profonde à j13 des immunoglobulines intraveineuses polyvalentes (2g/kg) et j5 du romiplostim, avec un nombre de plaquettes de 629 G/L. Il n’y a pas eu d’autre effet indésirable.

Ces résultats encourageants suggèrent que le romiplostim à dose d’emblée maximale (10μg/kg.) pourrait être indiqué pour le purpura thrombopénique immunologique, en association avec les corticoïdes, les perfusions d’ immunoglobulines intraveineuses polyvalentes et les transfusions de plaquettes dans les situations d’urgence hémorragique grave. La mise en place d’une cohorte observationnelle sur un effectif plus large est cependant indispensable pour mieux apprécier la sécurité d’emploi de cette stratégie thérapeutique.