Grâce à l’immunothérapie, une nouvelle ère de traitement s’ouvre pour la prise en charge des cancers solides et des tumeurs hématologiques. Récemment, les cellules T génétiquement modifiées avec un récepteur antigénique chimérique (CAR-T cells) ont montré leur efficacité dans les hémopathies malignes exprimant le CD19. Le 29 juin 2018, l’Agence européenne du médicament donne un avis favorable quant à l’utilisation de deux types de cellules CAR-T anti-CD19 – le tisagenlecleucel et l’axicabtagène ciloleucel – dans la prise en charge d’hémopathies de phénotype B malignes après deux lignes de traitement. Leur efficacité remarquable a été démontré dans les premiers essais cliniques conduits aux États-Unis, mais ils présentent des effets secondaires inédits et potentiellement graves (syndrome de relargage cytokinique, neurotoxicité, entre autres). Cette nouvelle classe de thérapie génique pose également des problèmes pratiques concernant son circuit de production, ses conditions de délivrance et son coût élevé.

Due to immunotherapy, a new era of treatment is opening up for the treatment of solid cancers and hematological tumors. T cells genetically modified with a chimeric antigen receptor (CAR-T cells) have recently been proved efficient in hematological malignancies expressing CD19. On June 20th 2018, the European Medicines Agency gave a favorable opinion on two types of anti-CD19 CAR-T cells – tisagenlecleucel and axicabtagène ciloleucel – in the management of malignant hemopathies B after two lines of treatment. Their remarkable efficacy has been demonstrated in the first clinical trials conducted in the United States, but they present new and potentially serious side effects (cytokine release syndrome, neurotoxicity, among others). However, this new class of gene therapy raises practical problems regarding its production circuit, its delivery conditions and its high cost.