Jusqu’à présent, seuls 11 cas de tumeurs hypophysaires traitées par des inhibiteurs de checkpoint (IC) ont été publiés, avec une réponse variable. Des facteurs prédictifs de réponse aux IC dans les tumeurs hypophysaires manquent.

Étude de cohorte observationnelle, rétrospective, multicentrique, réalisée en France.

L’étude a inclus six carcinomes hypophysaires (quatre corticotropes et deux lactotropes) et neuf tumeurs hypophysaires agressives (cinq corticotropes et quatre lactotropes) traités entre 2019–2022. Trois tumeurs corticotropes (33,3 %) ont présenté une réponse tumorale partielle qui s’est maintenue pendant ≥ 3 mois et ≥ 10 mois, respectivement. Une tumeur corticotrope (11,1 %) a présenté une maladie stable, maintenue pendant ≥ 15 mois. Les cinq autres tumeurs corticotropes (55,6 %) ont progressé. Une tumeur lactotrope (16,7 %) a présenté une réponse tumorale partielle, maintenue pendant ≥ 18 mois. Une tumeur lactotrope (16,7 %) a présenté une maladie stable, maintenue pendant 10 mois. Les quatre autres tumeurs lactotropes (66,7 %) ont progressé. Sur les quatre réponses tumorales partielles, deux ont été accompagnés des réponses métaboliques et biochimiques complètes, tandis que les deux autres ont montré une réponse radiologique dissociée. Les quatre cas ayant présenté une réponse tumorale partielle étaient tous des carcinomes. L’immunohistochimie du PD-L1 et l’infiltration des cellules T CD8+ ont également été étudiées.

Les carcinomes sont plus réactifs aux IC que les tumeurs hypophysaires agressives. Les tumeurs corticotropes semblent répondre légèrement mieux que les lactotropes. En cas de réponse dissociée, la poursuite de l’immunothérapie associée à un traitement local semble être une bonne option.