La révolution CRISPR-Cas9 a éclaté dans le monde de la recherche, notamment biomédicale, début 2013, avec un nombre d’articles scientifiques annuels passant de 30 en 2011 à 200 en 2013 et 1100 en 2015, rapportant des développements méthodologiques et des applications très diverses en recherche, et générant des espoirs de développements thérapeutiques et des craintes quant à des modifications incontrôlées et transmissibles du génome humain. J’aborderai successivement :

– la courte et étonnante histoire de l’émergence de CRISPR-Cas comme sujet d’étude au départ très confidentiel et limité à la microbiologie (2000–2012) ;

– les principes du « genome editing » et les deux modes principaux de mécanismes cellulaires utilisés : la recombinaison homologue, très précise mais dont l’efficacité est très variable et souvent faible, et le « non-homologous end-joining » (NHEJ), et les applications pour la génération de modèles animaux de maladies humaines.

– d’autres applications issues du bricolage du système CRISPR-Cas9 telles que la stimulation ou l’inhibition ciblée de l’expression d’un gène ;

– quelques perspectives d’applications thérapeutiques pour des maladies génétiques ou virales (sida) et les limites actuelles ;

– les aspects éthiques liés à de potentielles modifications transmissibles du génome humain, tout en soulignant le côté totalement fantasmatique de prédictions quant à l’amélioration des possibilités humaines (« homme augmenté »), par exemple capacités intellectuelles ou longévité.