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Pathologies rétiniennes d’origine héréditaire et DMLA : nouvelles perspectives thérapeutiques - 08/03/08

Doi : JFO-06-2004-27-6-C1-0181-5512-101019-ART8 

S. Bonnel [1],

S. Mohand-Said [1 et 2],

P.O. Barale [1],

R. De Nicola [1],

J.-A. Sahel [1 et 2]

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Résumé

Pathologies rétiniennes d’origine héréditaire et DMLA : nouvelles perspectives thérapeutiques

Cet article fait la synthèse des connaissances actuelles sur grands groupes de pathologies rétiniennes : les hérédo dégénérescences rétiniennes héréditaires et la dégénérescence maculaire liée à l’âge exsudative. Pour les hérédo dégénérescences rétiniennes héréditaires (rétinopathies pigmentaires, dégénérescences maculaires juvéniles…), l’accumulation des connaissances sur la physiopathologie rétinienne et sur les approches thérapeutiques ayant démontré un principe d’efficacité en phase d’expérimentation animale, implique une prise en charge nouvelle des patients pour préparer les essais cliniques qui en découleront. L’évaluation longitudinale du rythme d’altération fonctionnelle selon des normes internationales par des centres experts est un pré-requis indispensable quant à une éventuelle inclusion de ces patients dans ces futurs essais cliniques. La création de bases de données internationales incorporant des données électrophysiologiques, psychophysiques et morphologiques nécessiterait d’établir de multiples standards quant à leur réalisation. De plus, la pertinence de ces différents examens serait évaluée de manière longitudinale et leurs limites mises en évidence pour les futures études prospectives. L’inclusion de patients dans ces bases de données internationales nécessitera d’établir des procédures de certification de ces différents centres experts. Les approches anti-angiogéniques actuellement en cours d’évaluation clinique représentent également une perspective encourageante pour la prise en charge de pathologies pour lesquelles les thérapeutiques actuelles demeurent insuffisantes, en particulier dans le cadre des dégénérescences maculaires liées à l’âge dans leur forme exsudative. Pour ces pathologies néovasculaires dont les facteurs de déclenchement restent encore mal connus, de nombreuses approches thérapeutiques seront mises à disposition de l’ensemble de la communauté ophtalmologique dans les cinq prochaines années.

Abstract

Hereditary retinal pathologies and AMD: new therapeutic perspectives

This article summarizes our current knowledge on two types of retinal diseases: hereditary retinal degeneration and wet aged-related macular degeneration. Our understanding of retinal physiopathology in hereditary retinal degeneration and the successful experimental therapeutic results on animal models call for a new approach to these patients to prepare future clinical trials. Longitudinal follow-up of the functional alteration rhythm based on international standards and by expert centers is an essential prerequisite to including these patients in future clinical trials. Creating international databases that include data on follow-up using electrophysiological, psychophysical and morphological analyses would require standards defining how each of these procedures should be carried out. Furthermore, the relevance and value of the various examinations would then be evaluated in a longitudinal manner. The repeated use of these procedures in the various centers would bring to light any limitations these techniques may have for use in prospective studies. Continuous re-evaluation of these investigative techniques will therefore be necessary, a crucial factor in the preparation of multicenter clinical studies. The inclusion of patients phenotyped at different centers would require that certification procedures be set up for these centers. A great leap forward, clinical trials on new antiangiogenic approaches for the treatment of neovascular AMD are currently underway. The reasons for the switch between the neovascular and atrophic forms of AMD are as yet unknown, but these new approaches are based on the events that occur sequentially during the angiogenic response.


Mots clés : Rétine , rétinite pigmentaire , DMLA , thérapie cellulaire , thérapie génique , génétique , essai clinique

Keywords: Retina , retinitis pigmentosa , age-related macular degeneration , cell therapy , gene therapy , genetic , clinical trial


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Vol 27 - N° 6-C1

P. 623-633 - juin 2004 Retour au numéro
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  • G. Ducos de Lahitte, F. Fajnkuchen, C. Giraud, G. Chaine
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  • S. Morax, coordonnateur de la table ronde

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