Le consentement éclairé est au cœur de la démarche de soin moderne. Il est obligatoire sous forme écrite pour toute inclusion dans un essai clinique, après information du patient. Cependant peu de données sont disponibles sur les critères de décision qui mènent les patients à participer à un essai clinique. Afin d’explorer le processus de consentement, nous avons réalisé une étude qualitative descriptive rétrospective auprès de patients inclus dans un essai clinique en oncohématologie.

Un questionnaire a été adressé aux patients ayant accepté d’être inclus dans un essai clinique. Étaient inclus les patients majeurs ayant été inclus dans un essai clinique entre 3 mois et 2 ans avant le début de notre étude. Étaient exclus les incapables majeurs et les patients dont l’espérance de vie était estimée inférieure à 3 mois. Des entretiens semi-directifs étaient proposés dans un second temps aux patients ayant renvoyé le questionnaire.

Soixante-deux patients répondaient aux critères d’inclusion, 31 ont retourné le questionnaire (15 hommes et 16 femmes, âge moyen 54 ans), dont 10 ont participé à un entretien. Les patients étaient atteints de lymphomes, de leucémies aiguës ou de leucémies chroniques. Le modèle de relation médecin/patient allégué par les patients était paternaliste pour 23 %, autonomiste pour 19 % et le modèle de décision partagée pour 52 %. Tous les patients sauf un estimaient avoir bénéficié de consultations suffisamment longues pour appréhender l’essai clinique (temps nécessaire estimé en moyenne à 42 minutes). Deux tiers des patients étaient accompagnés à la consultation, dont 76 % par leur conjoint, 12 % par leurs parents, et 12 % par un ami. La première source d’information citée était la consultation avec le spécialiste qui propose l’essai (94 % de patients), suivie par le médecin traitant (39 %), internet (26 %) et les proches exerçant une profession de santé (16 %). La fiche d’information remise était jugée adaptée pour 97 % des patients et complète pour 85 % des patients. Seuls 14 % des patients estimaient avoir assez peu compris l’essai. Les avis recueillis en vue de la décision de consentement étaient en premier lieu celui du spécialiste (45 %), puis de la famille (37 %) et du médecin traitant (26 %). Le délai de réflexion était de 1 à 15 jours. Les motivations alléguées étaient la confiance dans le médecin (74 %), l’altruisme – faire progresser la connaissance pour en faire bénéficier les patients des années à venir (58 %), recevoir un traitement nouveau (32 %), être mieux soigné (29 %), montrer au médecin qu’on lui fait confiance (3 %).

Le rôle du spécialiste proposant l’essai est central : il est souvent à la fois celui qui a établi le diagnostic, celui qui va mettre en œuvre le traitement, celui qui informe, et celui dont l’avis compte le plus. Le médecin traitant joue également un rôle important, bénéficiant d’une relation tissée de plus longue date. Le conjoint tient enfin un rôle central, notamment dans la réception de l’information lorsqu’il assiste à la consultation. La notion d’équivalence (« equipoise » en anglais) des deux bras de l’essai (le plus souvent traitement de référence contre traitement de référence+nouvelle molécule) est difficile à appréhender par les patients qui acceptent l’inclusion. La plupart sont influencés par trois mythes irrationnels : l’aura de la recherche, la reconnaissance envers le médecin qui a diagnostiqué leur pathologie, l’urgence ressentie du traitement. La recherche de bénéfice personnel apparaît dans les entretiens comme le principal déterminant de la décision, dans un mécanisme de double pari : celui de ne pas avoir d’effet secondaire lié à la nouvelle molécule et celui que cette molécule conférera un bénéfice de survie. Ainsi les patients sont-ils « déçus » lorsqu’ils sont randomisés dans le bras placebo. Sans doute une meilleure information du grand public pourrait-elle améliorer la compréhension de la randomisation et de l’équivalence a priori des deux bras d’un essai clinique.

Le processus de consentement éclairé en recherche clinique est imparfait, notamment car il suit souvent de peu l’annonce diagnostique d’une maladie grave qui déstabilise le patient. Le spécialiste joue un rôle majeur dans l’information du patient et sa décision d’être inclus dans l’essai clinique. Ce dernier s’appuie également sur son médecin traitant et sur son conjoint pour établir sa décision.