Objectifs. Évaluation de l'efficacité du pamidronate dans le traitement médical de l'ostéogénèse imparfaite (OI) de l'enfant : recherche d'une réduction de l'incidence fracturaire, d'un gain de densité minérale osseuse, et d'un abaissement du taux des marqueurs du remodelage. Méthodes. Sept enfants (deux filles et cinq garçons d'âge moyen : 8,5 ans) ont été traités pendant une durée de un à sept ans par le pamidronate (Arédia®) intraveineux, avec une périodicité moyenne de six mois, et une dose moyenne de 1,86 mg/kg/cure. Quatre patients étaient atteints d'OI de type III ; trois de type IV selon la classification de Sillence. Résultats. Il a été observé une tendance à la réduction de l'incidence fracturaire par rapport à la situation pré-thérapeutique, mais celle-ci n'atteint pas, sur ce faible effectif, le seuil de significativité (p = 0,09). L'analyse densitométrique a montré une augmentation annuelle significative de +26,7 % de la densité osseuse lombaire (p = 0,03), très supérieure au gain annuel moyen lié à la croissance. Au niveau biologique, il n'a pas été retrouvé de réduction significative des marqueurs du remodelage osseux. Conclusion. Le pamidronate apparaît utile dans le traitement médical de l'ostéogénèse imparfaite, puisqu'il permet d'obtenir un gain densitométrique et une réduction du risque fracturaire confirmée par les plus larges séries de F. Glorieux. Il reste cependant une thérapeutique symptomatique, et non curative, car il ne corrige pas l'anomalie génétique à l'origine des troubles histologiques osseux.

Objectives. To evaluate the efficacy of pamidronate in protecting against fractures, increasing bone mineral density (BMD), and decreasing bone remodeling marker levels in children with osteogenesis imperfecta. Patients and Methods. Seven children (two girls and five boys; mean age, 8.5 years) were given cyclical intravenous pamidronate (Aredia®) for 1 to 7 years, with a mean cycle duration of 6 months and a mean dose of 1.86 mg/kg/cycle. Four patients had type III and three type IV disease according to the Sillence classification scheme. Results. A trend toward a decrease in the fracture rate as compared to the pretreatment period was found, but the difference was not significant in this small sample (P = 0.09). Lumbar spine BMD showed a significant annual increase (+26.7%, P = 0.03) far greater than the expected mean annual increase related to growth. No significant decreases in bone remodeling markers were noted. Conclusion. Pamidronate seems useful in the treatment of osteogenesis imperfecta in children, since it increases BMD and reduces the fracture rate, in keeping with the findings from the larger series studied by Glorieux. Pamidronate is a symptomatic, noncurative treatment that does not correct the genetic abnormalities responsible for the histological bone alterations.