Le sindromi mielodisplastiche rappresentano un gruppo eterogeneo di malattie che colpiscono principalmente gli anziani, caratterizzate da un'ematopoiesi inefficace che porta a citopenie ematiche e da una frequente evoluzione verso la leucemia mieloide acuta. Negli ultimi anni, una migliore conoscenza della fisiopatologia delle sindromi mielodisplastiche ha permesso di definire meglio la prognosi delle varie entità e ha consentito dei progressi terapeutici per migliorare la sopravvivenza dei pazienti. Schematicamente, le opzioni di trattamento sono definite in base al rischio prognostico basato sul punteggio prognostico internazionale International Prognostic Scoring System (IPSS) e, più recentemente, sul punteggio IPSS rivisto. Per le forme a basso rischio, l'obiettivo del trattamento è correggere le citopenie e le loro conseguenze con un miglioramento della qualità della vita. Le sindromi mielodisplastiche con delezione 5q formano un'entità separata e sono caratterizzate da una sensibilità alla lenalidomide. Nelle forme ad alto rischio, il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche rimane l'unico trattamento curativo, se può essere offerto. In altri casi, gli agenti demetilanti rimangono il trattamento standard, volto a migliorare e a stabilizzare la malattia e a ritardare la trasformazione in leucemia acuta. È in corso la ricerca di nuove opzioni terapeutiche combinate.