Le leucemie mieloidi acute (LMA) negli adulti rappresentano un gruppo di emopatie risultanti dalla trasformazione oncogenica dei progenitori ematopoietici. Anche se la loro modalità di rivelazione è relativamente stereotipata, contrassegnata in primo piano da un'insufficienza midollare, più raramente da una sindrome tumorale, si tratta di un insieme di entità molto eterogenee. La diagnosi richiede una valutazione sofisticata che combina studi citogenetici, immunofenotipici e molecolari alla base della nuova classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS). La citogenetica e la tipizzazione molecolare sono particolarmente importanti per la prognosi delle LMA, aiutando a guidare i trattamenti, comprese le terapie mirate e le indicazioni per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Il livello di risposta alla chemioterapia è anche apprezzato meglio con la biologia molecolare e la citometria a flusso che permette di quantificare la malattia residua minima il cui impatto prognostico è significativo. Le strategie terapeutiche utilizzate nei soggetti giovani o in grado di ricevere trattamenti intensivi sono adattate al rischio di ricaduta e si basano su una chemioterapia intensiva e su un trapianto di cellule staminali ematopoietiche. Nei soggetti più anziani o non eleggibili a un trattamento intensivo, la prognosi rimane molto sfavorevole, anche se sono stati osservati progressi recenti in seguito all'arrivo di un inibitore di BCL2 in combinazione con trattamenti a bassa intensità. I punteggi di comorbilità oncogeriatrica possono aiutare nella decisione terapeutica. Infine, la decifrazione molecolare delle LMA ha rivelato anomalie oncogeniche ricorrenti accessibili a terapie mirate come gli inibitori della tirosin-chinasi FLT3, l'isocitrato deidrogenasi (IDH1/2) o la proteina antiapoptotica BCL2. Questo articolo, sintetizzando gli aspetti clinici di base, i nuovi fattori prognostici e i principi di gestione terapeutica, vuole aiutare gli studenti, i medici di medicina generale o gli specialisti non ematologi ad avere una visione d'insieme dell'argomento e consentirà loro di acquisire nozioni di base per la diagnosi, per la gestione terapeutica talora urgente e per una migliore informazione dei pazienti e dei loro familiari.