Le purpura thrombotique thrombocytopénique (PTT) est défini par un déficit sévère en activité ADAMTS13 (pour A disintegrin and metalloprotease with thromboSpondin type 1 repeats, member 13), inférieure à 10 %. ll s’agit d’une maladie impliquant le facteur Willebrand qui ne peut être clivé par la protéase ADAMTS13. Le déficit est le plus fréquemment acquis du fait de la présence d’auto-anticorps définissant le PTT auto-immun (PTTi). Une anémie hémolytique mécanique, une thrombopénie de consommation et des thrombi dans les microvaisseaux sont observés. Le diagnostic doit être évoqué rapidement et sera confirmé par la mesure de l’activité ADAMTS13. Dans l’attente du résultat de ce marqueur, les cliniciens s’aident de scores avec de fortes valeurs prédictives positives afin de débuter immédiatement des séances d’échanges plasmatiques pour apporter de l’ADAMTS13 devant le pronostic sombre du PTT en l’absence de traitement. En complément des échanges plasmatiques, le caplacizumab est utilisé en première intention pour limiter la formation des microthrombi dans l’attente de l’efficacité des traitements immunosuppresseurs, corticoïdes et rituximab, également débutés rapidement au diagnostic du PTTi. Une prise en charge spécialisée et un suivi des patients dans des centres experts sont nécessaires compte tenu des séquelles potentielles et du risque important de rechute.

Thrombotic thrombocytopenic purpura is characterized by a severe deficiency in ADAMTS13 (A disintegrin and metalloprotease with a thromboSpondin type 1 repeats, member 13) activity, lower than 10%. This disease involves Von Willebrand Factor (VWF), which is not cleaved by ADAMTS13. Deficiency is mainly acquired, due to anti-ADAMTS1 3 antibodies (iPTT). Mechanical haemolytic anemia, thrombocytopenia due to consumption and thrombosis in microvessels are observed. The diagnosis should be quickly discussed and confirmed by the measurement of ADAMTS13 activity. Pending the results of this marker, clinicians can use scores with high positive predictive values, which help them rapidly introduce replacement therapies, given the poor prognosis of TTP in the absence of treatment. Caplacizumab is also used as a first-line treatment to limit the formation of microthrombi, pending the efficacy of immunosuppressive treatments started at the same time. Specialized management and long-term follow-up of patients is crucial to evaluate sequelae and to predict relapses.