L’objectif de cette étude était de décrire à l’échelle de la France l’exposition aux traitements d’épargne cortisonique chez les patients adultes atteints de thrombopénie immunologique (TI) primaire dans la première année de la maladie à l’ère des agonistes du récepteur de la thrombopoiétine (AR-TPO).

Les patients sont ceux de l’étude French Adult Immune Thrombocytopenia : a pHarmacoepidemiological study (FAITH) qui ont déclaré une TI primaire entre le 01/07/2009 et le 31/06/2011. L’étude FAITH a pour but de créer et de suivre la cohorte de l’ensemble des patients adultes ayant une TI primaire incidente persistante à chronique traitée en France de 2009 à 2022 à partir des données de l’Assurance maladie (n^o ENCEPP/SDPP/4574). Les patients sont identifiés à partir des codes diagnostiques des hospitalisations, des affections de longue durée et des médicaments reçus. Nous nous sommes restreints aux patients suivis au moins un an. L’exposition aux traitements d’épargne cortisonique fut cherchée parmi les dispensations ambulatoires, ainsi que durant les séjours hospitaliers pour les médicaments onéreux (rituximab, immunoglobulines polyvalentes – IgIV) et la splénectomie. Une seule dispensation suffisait à définir une exposition, sauf pour les IgIV où trois dispensations mensuelles étaient nécessaires pour définir une utilisation comme traitement de fond (à différencier d’une utilisation ponctuelle pour score hémorragique élevé). Les proportions de patients exposés à chaque traitement durant l’année suivant le diagnostic ont été décrites, puis les lignes thérapeutiques ont été détaillées. Nous avons comparé le groupe des patients âgés de moins de 65ans à celui des patients âgés de 65ans et plus.

Parmi 1106 patients inclus dans la cohorte FAITH pendant la période d’étude, 443 ont été suivis au moins un an et ont été exposés à au moins un traitement d’épargne cortisonique. L’âge moyen était 52,7±20,8ans et 59,1 % des patients étaient des femmes. Le délai moyen entre le diagnostic et l’exposition à un traitement de seconde ligne était 3,5 mois. Les traitements traitement d’épargne cortisonique utilisés chez plus de 10 % des patients dans l’année suivant le diagnostic étaient : le rituximab (57,8 %), la splénectomie (22,1 %), les AR-TPO (16,8 %), les IgIV (15,0 %), le danazol (14,4 %) et la dapsone (10,8 %). L’hydroxychloroquine était utilisée chez 6,5 % des patients et un immunosuppresseur « classique » (azathioprine, mycophenolate ou ciclosporine) chez 5,9 %. Dans les deux groupes d’âge, le rituximab était le traitement d’épargne cortisonique le plus fréquemment utilisé. La splénectomie était plus souvent utilisé chez les patients de moins de 65ans (25,2 % versus 16,4 %, p=0,03). En revanche, les AR-TPO et la dapsone étaient plus souvent utilisés chez les patients de plus de 65ans (respectivement, 24,8 % versus 12,8 %, p=0,01, et 17,6 % versus 7,2 %, p=0,0008). Le nombre moyen de lignes après corticoïdes dans l’année suivant le diagnostic était de 1,5 (extrêmes : 1-6) et n’était pas différent entre les deux groupes d’âge. Concernant la deuxième ligne, le rituximab était le plus souvent utilisé (45,4 %), suivi des IgIV (12,0 %), de la splénectomie (11,3 %), du danazol (10,1 %), de la dapsone (7,9 %) et des AR-TPO (6,3 %). On notait des différences entre les deux groupes d’âge : 11,8 % des plus de 65ans ont été exposés à un AR-TPO en deuxième ligne contre 3,5 % des moins de 65ans (p=0,0006) ; la dapsone était aussi plus utilisée en deuxième ligne chez les plus âgés (13,8 % versus 5,2 %, p=0,0003), alors que la splénectomie l’était plus fréquemment chez les moins de 65ans (13,8 % versus 6,5 %, p=0,02). Au fur et à mesure des lignes successives, l’utilisation du rituximab diminuait et celle de la splénectomie et des AR-TPO augmentait.

Le rituximab est le traitement d’épargne cortisonique le plus utilisé en phase de persistance de la thrombopénie immunologique en France. Dès leur mise sur le marché, les AR-TPO étaient fréquemment utilisés, et de façon très majoritaire conformément à leur autorisation de mise sur le marché (après deux lignes de traitement dont les corticoïdes).