Pour évaluer l’efficacité d’un traitement, l’essai randomisé et la méta-analyse d’essais randomisés sont les études avec le plus haut niveau de preuve. De nombreuses décisions de santé publique sont basées sur leurs résultats. La qualité de la randomisation et la qualité du suivi sont deux éléments majeurs de la qualité des essais. Les données individuelles, disponibles dans les méta-analyses sur données individuelles, permettent d’étudier ces deux éléments sur un échantillon important d’essais randomisés. Notre objectif était de décrire, à l’aide de leurs données individuelles, la qualité de la randomisation et du suivi de 282 essais randomisés avec données de survie en oncologie, inclus dans 18 méta-analyses sur données individuelles et d’étudier les déterminants de cette qualité.

La qualité de la randomisation et du suivi des essais a été classée en insu par deux évaluateurs indépendants en trois catégories (risque de biais faible, intermédiaire ou haut). La randomisation était étudiée à l’aide des courbes d’inclusions cumulées en fonction du temps pour chacun des groupes formés par la randomisation et de la distribution des jours de randomisation ; en cas d’anomalie, la méthode de génération de la séquence de randomisation, celle de l’allocation du groupe de traitement et la comparaison de la distribution de potentiels facteurs de confusion entre les groupes randomisés étaient également prises en compte. Le suivi était évalué sur plusieurs paramètres : les courbes de suivi établies selon la méthode de Kaplan–Meier inversée, la durée de suivi minimale, le taux de perdus de vue précoces et la comparaison du suivi entre les groupes randomisés. L’association entre la qualité et différentes caractéristiques des essais était étudiée en analyse univariée et multivariée par régression logistique multinomiale.

Parmi les 282 essais étudiés, pour la randomisation, 29 essais (10 %) étaient classés à risque intermédiaire et 27 (10 %) à haut risque de biais. Pour le suivi, 63 (22 %) étaient à risque intermédiaire et 24 (9 %) à haut risque de biais ; 41 essais (15 %) avaient au moins un élément à haut risque. La qualité de la randomisation était associée à celle du suivi (p=0,0004) ; 114 essais (40 %) étaient à risque de biais au moins intermédiaire pour la randomisation et/ou le suivi, dont 28 essais (10 %) pour ces deux éléments. En analyse multivariée, la qualité de la randomisation était significativement meilleure pour les essais multicentriques (p=0,0001), et ceux publiés en langue anglaise (p=0,04) et tendait à être meilleure pour les plus gros essais (tendance, p=0,06). La qualité du suivi était significativement meilleure pour les essais occidentaux (p=0,008) et tendait à être meilleure pour les essais publiés en langue anglaise (p=0,11).

Ce travail est le premier décrivant la qualité d’un si large échantillon d’essais sur la base de leurs données individuelles. Les outils utilisés ici, largement utilisés dans le cadre des méta-analyses sur données individuelles, ont mis en évidence un grand nombre d’essais à risque de biais pour la randomisation ou le suivi. La soumission systématique avant publication des courbes décrites pourrait aider les revues à identifier les essais à la méthodologie douteuse et ainsi pousser la communauté scientifique à améliorer la qualité des essais qu’elle réalise.