Le terapie molecolari mirate rappresentano una nuova classe terapeutica nella strategia del trattamento del cancro. Il principio generale che guida il loro sviluppo consiste nell'identificare un'alterazione oncogenica nelle cellule tumorali e, quindi, nel mirarla specificamente, attualmente essenzialmente con un anticorpo monoclonale o un inibitore farmacologico. Una panoramica delle vie di particolare interesse nello sviluppo delle terapie molecolari permette di evidenziare le sfide attuali: identificazione di bioindicatori, gestione della tossicità, approcci combinatori, ma, anche, integrazione dei costi.