La leucémie myéloïde chronique est historiquement la première hémopathie maligne associée à une anomalie chromosomique acquise, le chromosome de Philadelphie. L'élucidation des mécanismes moléculaires à l'origine de cette hémopathie a permis, à l'aube du xx^e siècle, l'émergence de traitements ciblant spécifiquement le marqueur et le moteur des cellules leucémiques : l'oncoprotéine de fusion BCR (breakpoint cluster region)-ABL. Désormais, les inhibiteurs de cette tyrosine kinase constituent la famille thérapeutique de référence. Ils ont révolutionné le devenir des patients du fait de leur capacité à empêcher, dans la majorité des cas, la progression autrefois inéluctable de la maladie en leucémie aiguë fatale. De plus, grâce à cinq inhibiteurs compétitifs de l'adénosine triphosphate sur le marché et d'autres en développement, la personnalisation des choix thérapeutiques devient possible. Ainsi, l'espérance de vie des patients en phase chronique s'approche de celle de la population générale et certains patients en réponse moléculaire profonde et durable peuvent même se voir proposer un arrêt de traitement. Parmi les défis à relever pour les années à venir figurent une meilleure prédiction des patients à risque de résistance ou de progression, une optimisation de l'équilibre entre les bénéfices thérapeutiques et les risques iatrogènes, et une amplification de l'accès à l'arrêt de traitement.