L’essai contrôlé randomisé (ECR) constitue le type d’étude de référence pour montrer l’efficacité d’un traitement. Pourtant, la conception d’un ECR peut être soumise à un certain nombre de failles résultant en des biais potentiels (biais de sélection, biais d’attrition, biais d’évaluation). Au-delà des biais, un certain nombre de problématiques statistiques (multiplicité des analyses, manque de puissance, non proportionnalité du risque dans un analyse de survie) peuvent tout autant fausser dans un sens ou dans l’autre les résultats réels sous-jacents d’un ECR. Enfin, un critère de jugement principal inadapté peut aboutir à l’absence de réponse à la question réellement posée. Ainsi, la qualité de la randomisation, la mise en place d’une évaluation en aveugle, le nombre d’analyses, le choix du critère de jugement au vu de la question, l’hypothèse de puissance et les conditions de validité de l’analyse de survie doivent être étudiées attentivement afin d’interpréter correctement les résultats d’un ECR.

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Randomized controlled trials (RCT) are the gold standard study design in order to assess treatment efficacy. However, numerous caveats in RCTs conception might result in various biases (i.e.: selection bias, attrition bias, measurement bias). Furthermore, some statistical issues (i.e.: multiplicity, low power, non-proportional hazards in survival analysis) may also alter RCT conclusion either with false positive or false negative result. Last, inadequate choice of primary outcome might not allow to draw any conclusion with respect to the study question. Thus, randomization quality, blinding of outcome assessment, appropriate choice of primary outcome, number of statistical tests and the fundamental assumptions for survival analyses must be carefully reviewed before analyzing the results of a RCT.

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