L’imatinib a été la première thérapeutique ciblée proposée dans la leucémie myéloïde chronique ciblant le transcrit BCR-ABL, caractéristique de cette maladie. Il en a amélioré le pronostic et augmenté sa prévalence. Cela a introduit de nouveaux paramètres à prendre en compte, dans les études de biologie, dans les essais cliniques et en épidémiologie. Planification, critères de jugement et méthodes statistiques ont donc été affinés. La rémission de la maladie étant jugée sur le taux de transcrit, spécificité, sensibilité et fréquence des analyses de laboratoire sont des critères majeurs. L’allongement de la durée de survie des patients laisse place à une fréquence accrue de survenue d’évènements multiples et récurrents en lien avec la maladie et son traitement mais aussi à des évènements compétitifs sans rapport. Les marqueurs précoces de réponses, cytogénétiques ou moléculaires, sont informatifs, mais ils ne peuvent donc être considérés comme des marqueurs de substitutions robustes pour l’évolution au long cours des patients. Des essais d’arrêt de l’imatinib ont été proposés à ceux qui étaient en rémission moléculaire profonde et durable ; la reprise de traitement est observée chez certains, en lien avec une rechute objective ou non à bien analyser. Pour évaluer ces critères, les essais prospectifs randomisés restent à privilégier. Lorsque le recours à des comparaisons avec des contrôles externes, issus de données enregistrées antérieurement ou simulées, s’avère cependant nécessaire, la comparabilité des groupes et la prise en compte de potentiels facteurs de confusion doivent être assurées.

Imatinib was the first targeted therapy proposed for chronic myeloid leukemia, targeting the BCR-ABL transcript, which is characteristic of this disease. It has improved its prognosis and its prevalence. This has introduced new parameters to be considered, in biological studies, in clinical trials, and in epidemiology. Study design, judgment criteria and statistical methods have therefore been refined. Disease remission being estimated by the level of transcript, specificity, sensitivity, and frequency of laboratory analyses are major criteria. The lengthening of the survival time of patients leaves room at an increased frequency of occurence of multiple and recurrent events related to the disease-and its treatment but also to unrelated competitive events. Early markers of response, cytogenetic or molecular, are informative, but they cannot be considered as robust markers of substitution for long-term outcomes of the patient. Trials for stopping imatinib have been proposed to those who were in deep and sustained molecular remission; a resumption of treatment is observed in some, in connection with an objective relapse or not, which has to be carefully analysed. To evaluate these criteria, prospective randomized trials are still preferred. However, when comparisons with external controls provided by previously recorded or simulated data are necessary, groups comparability and considerations of potential confounding factors shouls be ensured.