Le traitement des cancers du canal anal repose sur une chimioradiothérapie à base de 5-FU (5-fluro-uracile) et de mitomycine pour un contrôle local efficace et une préservation sphinctérienne, avec des taux de guérison élevés. La chirurgie joue un rôle limité dans le traitement du cancer du canal anal. Pour les petites lésions, une excision locale peut être suffisante. L'amputation abdominopérinéale est réservée aux échecs locaux après chimioradiothérapie. Cette intervention, bien que radicale, est souvent associée à une morbidité élevée et des séquelles fonctionnelles importantes. Le traitement des formes métastatiques ou non opérables est une chimiothérapie à base de DCFm (docétaxel, cisplatine, 5-FU, modifié). Cependant, l'efficacité de ce traitement est limitée et associée à une toxicité significative. Les thérapies ciblées offrent une approche plus précise en visant des anomalies moléculaires spécifiques des cellules cancéreuses. Les inhibiteurs de l'EGFR (récepteur du facteur de croissance épidermique) comme le cétuximab sont en cours d'évaluation. L'immunothérapie émerge comme une option prometteuse, en particulier pour les cancers avancés. Les inhibiteurs de points de contrôle immunitaire, tels que le nivolumab et le pembrolizumab, ont montré des résultats encourageants.