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Téloméropathies - 27/10/26

Telomere biology disorder

Doi : 10.1016/j.revmed.2026.09.017 
Quentin Philippot a, Bruno Crestani a, b, Ibrahima Ba a, c, Hélène Morel c, Flore Sicre de Fontbrune d, e, Aurélie Plessier f, g, Elodie Lainey h, Caroline Kannengiesser a, c, Raphael Borie a, b, ⁎
a Inserm, UMR 1149, centre de recherche sur l’inflammation, université Paris Cité, 75018 Paris, France 
b Service de pneumologie, allergologie et transplantation, AP–HP, hôpital Bichat Claude-Bernard, 75018 Paris, France 
c Département de génétique, hôpital Bichat-Claude-Bernard, AP–HP, Paris, France 
d French National Reference Center for Aplastic Anemia and PNH, CeRAMIC, Saint-Louis Hospital, Paris, France 
e Hematology and Transplant Unit, Saint-Louis Hospital, AP–HP, université Paris Cité, Paris, France 
f Inserm, Centre de recherche sur l’inflammation, UMR 1149, Paris, France 
g Service d’hépatologie, DMU DIGEST, centre de référence des maladies vasculaires du foie, FILFOIE, ERN RARE-LIVER, université Paris-Cité, Clichy, France 
h Laboratoire d’hématologie, hôpital Robert-Debré, Paris, France 

⁎ Auteur correspodant.
In corso di stampa. Prove corrette dall'autore. Disponibile online dal Tuesday 27 October 2026

Résumé

Les téloméropathies constituent un groupe de maladies génétiques rares liées à des variants pathogènes des gènes impliqués dans le maintien des télomères. Elles représentent aujourd’hui la principale cause génétique de fibrose pulmonaire familiale et d’insuffisance médullaire constitutionnelle chez l’adulte. Leur expression clinique est hétérogène, associant des atteintes pulmonaires, hématologiques, hépatiques et cutanéomuqueuses, auxquelles peuvent s’ajouter des manifestations immunologiques, rénales, digestives ou osseuses. Le diagnostic repose sur la reconnaissance du phénotype, l’analyse génétique des gènes associés aux télomères et, dans certaines situations, la mesure de la longueur des télomères. L’identification d’une téloméropathie modifie la prise en charge thérapeutique, notamment dans les pneumopathies interstitielles diffuses où elle influence l’utilisation des immunosuppresseurs, les indications des traitements antifibrosants et les modalités de transplantation d’organe. Elle permet également un conseil génétique adapté et le dépistage des apparentés à risque. Cette revue synthétise les connaissances actuelles concernant la physiopathologie, les outils diagnostiques, les principales manifestations cliniques et les stratégies de prise en charge multidisciplinaire des téloméropathies.

Il testo completo di questo articolo è disponibile in PDF.

Abstract

Telomere biology disorders (TBD) are a heterogeneous group of rare inherited diseases caused by pathogenic variants in genes involved in telomere maintenance. They represent the leading monogenic cause of familial pulmonary fibrosis and inherited bone marrow failure in adults. Clinical manifestations are highly variable and may involve the lungs, bone marrow, liver and mucocutaneous tissues, together with immunological, renal, gastrointestinal and skeletal abnormalities. Diagnosis relies on recognizing this multisystem phenotype, genetic testing of telomere-related genes and, in selected cases, telomere length measurement. Identifying a TBD has important therapeutic implications, particularly in interstitial lung disease, where it influences the use of immunosuppressive therapies, antifibrotic treatment and organ transplantation strategies. It also enables appropriate genetic counselling and screening of at-risk relatives. This review summarizes current knowledge regarding the pathophysiology, diagnostic approach, clinical spectrum and multidisciplinary management of telomere biology disorders, with a particular focus on adult patients.

Il testo completo di questo articolo è disponibile in PDF.

Mots clés : Télomères, Fibrose pulmonaire familiale, Pneumopathie interstitielle diffuse, Insuffisance médullaire, Génétique, Longueur des télomères, Conseil génétique

Keywords : Telomeres, Familial pulmonary fibrosis, Interstitial lung disease, Bone marrow failure, Genetics, Telomere length, Genetic counselling


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☆  This study was performed in the context of the INFIBREX consortium with the support of the « France 2030 » investment plan, launched by the French government and implemented by Université Paris Cité under its “Initiative of Excellence” IdEx program (ANR-18-IDEX-001) within the INTELO-ILD research program .


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