L'érythropoïétine est le principal facteur de régulation de l'érythropoïèse dont l'activité consiste à remplacer les globules rouges sénescents par de jeunes réticulocytes. L'érythropoïèse peut être huit fois plus active dans un grand nombre de situations cliniques, comme une hémorragie, une hémolyse, ou une diminution de l'apport en oxygène aux tissus. L'érythropoïétine est le facteur primaire d'induction de l'érythropoïèse par l'hypoxie, car la production de l'érythropoïétine par le rein est régulée par l'apport en oxygène. L'érythropoïétine agit en se liant à son récepteur spécifique présent sur les progéniteurs érythroïdes permettant de protéger ces progéniteurs de l'apoptose, entraînant ainsi leur prolifération et l'induction de leur différenciation terminale. Le dosage de l'érythropoïétine circulante est une aide à la prise en charge des pathologies liées à l'érythropoïétine (polyglobulies ou anémies). Un taux bas d'érythropoïétine est retenu comme un des critères (critère mineur) pour le diagnostic d'une polyglobulie primitive (ou de Vaquez). À l'inverse, un taux élevé d'érythropoïétine doit faire rechercher une sécrétion anormale d'érythropoïétine dans le cas des polyglobulies secondaires. Au cours des anémies sans insuffisance rénale, plus le taux d'hémoglobine est bas, plus celui d'érythropoïétine dans le sang augmente, en raison du contrôle de la sécrétion d'érythropoïétine par l'hypoxie, mais au cours de l'insuffisance rénale chronique, cette régulation n'est plus assurée et la réponse de l'érythropoïétine à l'hypoxie est altérée, aggravant l'anémie. L'érythropoïétine recombinante est utilisée pour traiter les anémies liées à une insuffisance rénale chronique, mais aussi les anémies des syndromes myélodysplasiques ou certains cancers traités par chimiothérapie. Le dosage d'érythropoïétine est reconnu nécessaire à la mise en route d'un traitement par érythropoïétine dans les syndromes myélodysplasiques, mais il n'est pas effectué systématiquement dans les autres indications, seulement dans les situations difficiles dans le but d'estimer la part de l'insuffisance rénale dans l'anémie.