L'essai plateforme (EP), est un design d'essai multibras innovant, qui permet entre autres adapatations, d'ajouter ou retirer des interventions au cours du temps. Ceci est particulièrement utile dans le cadre des maladies rares et des émergences. Les pratiques méthodologiques et statistiques autour de ces essais sont variées et encore très discutées.

Nous avons conduit une revue systématique de la littérature (PROSPERO : CRD42023468845) pour identifier les EP en cours, terminés, ou planifiés. Les bases MEDLINE et Embase, ainsi que les registres d'essais cliniques (ClinicalTrials.gov, EudraCT, ISRCTN, ICTRP) ont été interrogés par des requêtes construites autour des mots-clés "platform trial", "umbrella trial", "multi-arm multi-stage trial", "adaptive trial". Deux évaluateurs ont examiné les documents colligés pour chaque EP identifié (protocoles, plans d'analyse statistique (PAS), publications, et autres documents), puis ont extrait les informations sur les caractéristiques, la méthodologie, et les aspects statistiques des EP inclus.

Au total, 158 EP ont débuté entre 2005 et 2023, et 95 étaient toujours en cours ; 64 EP concernaient l'oncologie (dont 43 de phase I/II) et 65 les maladies infectieuses (dont 54 de phase III) ; 54 EP (34 %) étaient sur la COVID-19, mais comptaient pour 70 % de tous les patients randomisés (114 111/162 538). On retrouvait autant d'EP fréquentistes (47 %, 51/108) que bayésiens (53 %, 57/108). La plupart des EP bayésiens (88 %, 15/17) n'avaient pas de nombre de sujet nécessaire (NSN) prédéfini, les inclusions se poursuivant jusqu’à ce qu'une décision soit prise lors d'une analyse intermédiaire (AI), dont le nombre n’était donc pas prédéfini. Le nombre d'AI n’était également pas prédéfini dans 37 % (7/19) des EP fréquentistes. Les résultats détaillés des AI n’étaient jamais rapportés dans les publications. Un rapport des simulations utilisées pour évaluer les caractéristiques opérationnelles des EP bayésiens n’était disponible que dans 35 % (8/23) des cas.

La question des règles d'arrêt dans les EP est critique. La transparence à ce sujet, du design à la publication des résultats, doit être globalement améliorée, d'autant plus lorsque le NSN et le nombre d'AI ne sont pas prédéfini. Les essais bayésiens doivent s'assurer des caractéristiques opérationnelles de leur design par des simulations appropriées, dont la transparence et la reproductibilité sont actuellement insuffisantes.