Gene therapy has become a reality, although still a fragile one. Clinical benefit has been achieved over the last 17years in a limited number of medical conditions for which pathophysiological studies determined that they were favorable settings. They include inherited disorders of the immune system, leukodystrophies, possibly hemoglobinopathies, hemophilia B, and retinal dystrophies. Advances in the treatment of B-cell leukemias and lymphomas have also been achieved. Advances in vector development and possible usage of gene editing may lead to significant advances over the next years.

Bien qu’encore fragile, la thérapie génique est devenue une réalité. Un bénéfice clinique a été obtenu au cours des 17 dernières années dans un nombre limité de conditions médicales pour lesquelles des études physiopathologiques avaient déterminé qu’elles étaient favorables. Il s’agit des troubles héréditaires du système immunitaire, des leucodystrophies, éventuellement des hémoglobinopathies, d’hémophilie B et des dystrophies rétiniennes. Des progrès dans le traitement des leucémies à cellules B et de certains lymphomes ont également été accomplis. Les progrès dans le développement de vecteurs et la possibilité d’utiliser l’ingénierie génomique ciblée pourront conduire à des progrès importants au cours des prochaines années.