La myélofibrose primitive (MFP) est une pathologie relativement rare par rapport aux autres néoplasies myéloprolifératives Philadelphie-négatives, mais dont le pronostic reste préoccupant. La découverte d'anomalies moléculaires fréquemment associées (mutations de JAK2 en particulier) a fait progresser les connaissances sur la physiopathologie de cette entité, longtemps traitée de façon plus ou moins empirique et assez peu efficace en fonction de la symptomatologie. De plus, ces données ont permis la découverte d'inhibiteurs de la voie JAK/STAT, dont le ruxolitinib en premier lieu, qui améliorent significativement les symptômes de la MFP et de façon plus modeste l'évolution de la maladie, et notamment de la fibrose. Il est maintenant nécessaire d'évaluer l'intérêt des divers inhibiteurs de la voie JAK/STAT disponibles, de même que les nombreuses possibilités d'association (agents déméthylants, inhibiteurs d'histones désacétylases, immunomodulateurs), afin de modifier significativement l'évolution naturelle de la maladie, dont le seul traitement régulièrement curatif demeure à l'heure actuelle l'allogreffe de cellules souches hématopoïétiques.