La maladie de Waldenström, ou macroglobulinémie de Waldenström, est un syndrome lymphoprolifératif B chronique caractérisé par une infiltration médullaire composée de lymphocytes, de lymphoplasmocytes et de plasmocytes qui sécrètent une immunoglobuline (Ig) M monoclonale. La délétion du bras long du chromosome 6, anomalie cytogénétique la plus fréquente, est observée chez un tiers des patients. Une mutation somatique récurrente (MYD88 L265P) est observée chez plus de 90 % des patients. De 30 à 50 % des patients sont asymptomatiques au diagnostic et ne doivent pas être traités. Les manifestations cliniques sont liées à l'infiltration tumorale (cytopénies, adénopathies/splénomégalie) et/ou aux propriétés physicochimiques ou autoanticorps de l'IgM. La médiane de survie des patients symptomatiques est de huit ans. Le traitement n'est institué que chez les patients symptomatiques et repose sur le rituximab, les agents alkylants, le bortézomib, les analogues de purines et les inhibiteurs de BTK (Bruton's tyrosine kinase). Pour les patients en bon état général, l'association d'un anticorps monoclonal et d'une chimiothérapie (alkylant, analogue des purines) ou d'un inhibiteur du protéasome (bortézomib) est le traitement de référence en première intention. L'autogreffe ou l'allogreffe sont réservées à des patients jeunes avec un pronostic défavorable.